《International Journal of Technology Assessment in Health Care》：OP13 Prioritizing Real-World Data In Next-Generation Health Technology Assessment: Insights From Oncotype DX Breast Recurrence Score? And Chemotherapy Recommendations For Breast Cancer In Brazil
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本研究聚焦新一代卫生技术评估(HTA)，通过巴西乳腺癌Oncotype DX Breast Recurrence Score?基因检测研究，揭示本地化真实世界数据对化疗决策的影响；同时以新加坡持续葡萄糖监测系统(CGM)为例，探讨患者体验数据如何弥补证据缺口，推动个性化医疗补贴政策制定。
在精准医疗时代，如何将先进的基因检测技术和可穿戴医疗设备有效纳入公共卫生体系，是全球医疗系统面临的重要挑战。卫生技术评估(Health Technology Assessment, HTA)作为决策支持工具，传统上主要依赖随机对照试验(Randomized Controlled Trial, RCT)和临床经济学证据。然而，这种评估模式存在明显局限：国际临床试验数据可能无法准确反映本地患者的实际特征和医疗环境，而缺乏患者真实体验的评估则可能导致技术应用与患者需求脱节。这些问题在中等收入国家和特定疾病领域尤为突出，可能误导医疗资源配置，影响医疗技术的公平可及性。
以乳腺癌辅助化疗决策为例，虽然Oncotype DX Breast Recurrence Score?等基因表达特征检测已被国际指南推荐用于早期乳腺癌患者的化疗决策，但在巴西这样的中等收入国家，缺乏本地化的临床实践数据使得决策者难以确定该技术在当地的实际价值。同样，在新加坡，尽管持续葡萄糖监测(Continuous Glucose Monitoring, CGM)系统为1型糖尿病(Type 1 Diabetes Mellitus, T1DM)患者提供了更好的血糖管理方案，但有限的科学证据特别是儿童患者数据，以及缺乏患者真实体验的输入，使补贴决策面临挑战。
为此，两项独立研究分别从不同角度探索了新一代HTA的方法学创新。巴西研究团队聚焦Oncotype DX检测在真实世界临床实践中的影响，而新加坡团队则探索将患者体验数据系统性地纳入HTA流程。这两项研究均发表于《International Journal of Technology Assessment in Health Care》，为HTA方法论的发展提供了重要见解。
研究人员采用了几种关键技术方法开展研究。巴西研究通过在线调查邀请10位独立的临床肿瘤学专家，采用盲法评估化疗推荐模式，分析不同临床风险、年龄和复发评分(Recurrence Score, RS)条件下的决策变化。新加坡研究则通过结构化定性调查和患者旅程表格收集患者及照护者体验，采用主题分析法提取关键见解，并将这些数据与临床经济证据整合纳入HTA报告。
结果
化疗推荐模式
研究结果显示，Oncotype DX检测显著影响了乳腺癌患者的化疗推荐。对于淋巴结阴性患者，50岁以下且临床低风险的患者，未使用Oncotype DX检测时的化疗推荐率为36%，而使用检测且RS<11时降为0%；临床高风险患者则从89%降至8%。类似趋势在50岁以上患者中也被观察到。对于淋巴结阳性患者，绝经前女性无论RS如何均保持高化疗率(82%-100%)，而绝经后女性的化疗推荐率则随RS值变化较大，从RS<11时的3%到RS>25时的94%，而未检测时的统一推荐率为81%。
患者体验的影响
新加坡研究共收集到80份患者和照护者体验资料，这些资料证实了CGM系统在不同年龄组中的真实使用情况，为预算影响分析提供了依据。体验资料突出了不同监测方法的优缺点、未满足的需求以及患者偏好，特别强调了对新设备更可负担、更少侵入性的期望。尽管儿童T1DM患者的科学证据有限，但患者体验证实CGM对成人和儿童均有益处，这一发现直接影响了下文提到的补贴标准制定。
补贴推荐决策
基于HTA分析结果，新加坡卫生部医疗技术咨询委员会(Medical Technology Advisory Committee)制定了覆盖成人和儿童患者的CGM系统补贴标准。患者体验数据的纳入帮助解决了儿童患者证据不足的不确定性，使补贴政策能够惠及更广泛的患者群体。
结论与讨论
巴西研究表明，Oncotype DX Breast Recurrence Score?检测在淋巴结阴性和绝经后淋巴结阳性患者中减少了不必要的化疗使用，提高了治疗精准性。更重要的是，该研究揭示了巴西本地数据与先前Oncotype DX模型之间的差异，强调新一代HTA必须优先考虑本地实际情况，避免误导决策者，支持巴西可持续和个性化的医疗框架建设。
新加坡研究证明，将患者生活体验纳入HTA流程，能够验证和加强科学证据，通过填补数据缺口解决不确定性，并最终形成以患者为中心的补贴推荐。这一方法特别适用于可穿戴或家庭医疗设备的评估，展示了患者参与在健康技术评估中的价值。
综合两项研究可见，新一代HTA需要双管齐下：一方面重视本地真实世界数据(Real-World Data, RWD)的收集和分析，确保评估结果符合当地流行病学特征和临床实践；另一方面系统整合患者体验，使技术评估不仅基于生物学指标和经济学参数，还能真实反映患者需求和价值观。这种综合评估方法有助于建立更加公平、高效和可持续的医疗技术管理生态系统，为个性化医疗时代的决策提供更全面的证据基础。
Carlos Alberto Magliano等作者在巴西进行的研究，以及Ping-Tee Tan等作者在新加坡的探索，共同指明了HTA方法论创新的重要方向。随着医疗技术日益复杂化和个性化，这种结合科学严谨性和人文关怀的评估方法，将为全球医疗系统的可持续发展提供关键支持。
