脊髓性肌萎缩症患者硬膜外脊髓刺激首次人体研究：改善运动神经元功能，提升患者生活质量

脊髓性肌萎缩症（SMA）会导致运动神经元功能障碍等问题。研究人员开展了针对 SMA 患者硬膜外脊髓刺激（SCS）的研究。结果显示，SCS 可改善运动神经元功能，提升患者力量、耐力和步态质量，且无相关不良事件，为 SMA 治疗提供新思路。

　　脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA）是一种遗传性神经退行性疾病，会导致运动神经元功能障碍、肌肉无力、疲劳以及过早死亡。三种新疗法虽能减缓疾病进展，但患者仍存在运动障碍，无力和疲劳仍是主要困扰。临床前研究表明，SMA 运动神经元放电频率低是因为初级感觉传入的兴奋性输入缺失。本研究假设通过对感觉传入进行电刺激纠正这一缺失，可改善运动神经元功能。研究人员为 3 名 3 型 SMA 成年患者在腰骶脊髓硬膜外植入电极，靶向腿部感觉轴突，进行为期 4 周、每天 2 小时的脊髓刺激（Spinal cord stimulation，SCS）治疗。结果显示，患者力量提升高达 180%，步态质量改善（平均步长增加 40% ），耐力提高（6 分钟步行测试平均变化 + 26 米），同时运动神经元放电频率增加。且这些改善在 SCS 关闭后依然持续，研究中也未出现与刺激相关的不良事件。ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05430113。