口服乳铁蛋白治疗儿童慢性肾脏病相关性贫血的随机对照试验：疗效与安全性评估

本研究针对慢性肾脏病(CKD)患儿常见的贫血问题，创新性地比较了口服乳铁蛋白(Lf)与静脉注射右旋糖酐铁的疗效。研究人员通过为期3个月的随机对照试验发现，口服Lf在提升血红蛋白(Hb)、红细胞计数(RBCs)等血液学参数方面表现优异，同时显著降低炎症因子IL-6和GDF-15水平。该研究为CKD患儿贫血治疗提供了更安全有效的口服替代方案，具有重要临床转化价值。

　　

慢性肾脏病(CKD)是威胁儿童健康的隐形杀手，其中贫血并发症发生率高达60%以上。传统静脉铁剂虽能改善贫血，但伴随感染风险、铁过载等副作用，而口服铁剂又因胃肠道反应和吸收障碍导致患儿依从性差。更棘手的是，CKD患者的慢性炎症状态会通过IL-6/hepcidin通路进一步抑制铁吸收，形成恶性循环。面对这一临床困境，来自埃及坦塔大学药学院的Sahar Kamal Hegazy团队在《Scientific Reports》发表了一项突破性研究，首次系统评估了天然铁结合蛋白——乳铁蛋白(Lf)在CKD患儿贫血治疗中的独特价值。

研究采用随机平行对照设计，对60例3-5期CKD患儿分别给予口服Lf(100mg/天)或静脉右旋糖酐铁(50mg/3次/周)干预3个月。关键技术包括：使用ELISA法检测血清IL-6和GDF-15水平，通过全自动血液分析仪监测Hb、RBCs等血液参数，并采用Schwartz公式计算估算肾小球滤过率(eGFR)。所有患儿均接受促红细胞生成素(EPO)基础治疗以排除干扰因素。

疗效对比

数据显示Lf组在Hb(10.64→11.37 g/dL)、RBCs(3.92→4.18×10⁶/μL)、MCH(27.22→27.92 pg)等关键指标提升显著，而静脉铁组仅见血清铁水平改善。特别值得注意的是，Lf组RDW-SD(红细胞分布宽度)的显著增加(44.81→47.49 fL)提示其可能促进红细胞新生而非单纯铁补充。

炎症调控

两组均显著降低IL-6水平(Lf组150.19→40.42 pg/mL；静脉铁组77.43→31.03 pg/mL)，但Lf对GDF-15的降幅更显著(1659.61→327.16 pg/mL)。这证实Lf通过双重调控炎症-铁代谢轴(IL-6/hepcidin和GDF-15通路)打破贫血的炎症恶性循环。

安全性

静脉铁组出现eGFR下降(6.89→6.17 mL/min)，可能与铁剂氧化应激有关；而Lf组无不良反应报告，且患者依从性达100%。研究还发现静脉铁组转铁蛋白饱和度(TSAT)无改善，提示其可能干扰铁转运蛋白功能。

这项研究开创性地证实：口服Lf不仅能媲美静脉铁剂的贫血纠正效果，更具三大独特优势——显著改善炎症微环境、保护残余肾功能、近乎零副作用。其分子机制可能涉及：①Lf-铁复合物通过肠细胞特异性受体高效吸收；②下调IL-6/hepcidin轴解除铁吸收抑制；③通过GDF-15调控改善铁代谢稳态。该成果为CKD患儿贫血管理提供了循证依据，尤其适合长期治疗和资源有限地区应用。未来研究可进一步优化Lf剂量，并探索其与EPO的协同效应。