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为解决儿童泛发性脓疱型银屑病（GPP）治疗手段有限的问题，研究人员开展了使用 Ixekizumab 治疗儿童 GPP 的研究。结果显示，该药物使 7 岁患儿症状缓解且长期维持。这表明 Ixekizumab 或可成为儿童 GPP 安全有效的治疗选择。
在皮肤疾病的领域中，泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）就像一个 “神秘的敌人”，它是一种自体炎症性、多系统性疾病。患者的皮肤上会突然出现大量红斑，红斑上密密麻麻地布满中性粒细胞脓疱，同时还伴随着发热、白细胞增多、关节疼痛和全身不适等症状。全球范围内，这种疾病较为罕见，在儿童群体中更是少之又少。
GPP 的发病机制如同隐藏在迷雾中的谜题，目前尚未完全明晰。已知它主要与先天免疫系统密切相关，白细胞介素（Interleukin，IL）-36、IL-1、肿瘤坏死因子 -α（TNF-α）、IL-17A 等都在这场炎症 “风暴” 中发挥着作用，尤其是 IL-17A，它就像一个 “召集令”，能强力诱导中性粒细胞聚集。然而，现有的治疗手段却十分有限。在欧洲，目前还没有专门批准用于儿童 GPP 的治疗方法。虽然有一些生物制剂在探索中，但除了日本批准了部分生物制剂外，多数都还未得到广泛认可。在这种情况下，研究新的治疗方案迫在眉睫。
来自意大利的研究人员，包括 Maria Esposito、Paolo Antonetti 等，决定向这个难题发起挑战。他们开展了一项针对儿童 GPP 的治疗研究，将目光聚焦在 Ixekizumab（一种 IL-17A 拮抗剂）上。此前，Ixekizumab 已被批准用于治疗儿童中重度斑块状银屑病，但用于治疗儿童 GPP 尚无相关报道。研究人员希望通过这次研究，探索 Ixekizumab 对儿童 GPP 的治疗效果、安全性以及长期疗效。
研究人员在研究过程中，首先对患儿进行了详细的临床评估和基因检测。他们使用 GPP 面积和严重程度指数（GPPASI）、GPP 医生总体评估（GPPGA）、数字评定量表（NRS）瘙痒评分以及儿童皮肤病生活质量指数（cDLQI）等多种评估工具，来全面衡量疾病的严重程度和治疗效果。同时，通过基因检测排除了患儿在 IL36RN、CARD14 和 AP1S3 等基因上的致病性变异。
研究结果令人惊喜。一名 7 岁有斑块状银屑病病史的女孩，在反复出现化脓性扁桃体炎后，患上了 GPP。起初使用环孢素治疗效果不佳，病情反而加重。但在采用 Ixekizumab 联合泼尼松治疗后，仅仅 7 天就出现了明显的改善，皮肤症状减轻，相关的全身症状也逐渐消失，血液检查指标也趋于正常。泼尼松逐渐减量至停药后，在第 8 周时，患儿皮肤症状完全缓解，血液指标恢复正常。在维持稳定缓解后，研究人员在第 36 周将给药间隔延长至 6 周，在长达 52 周的随访中，患儿一直保持完全缓解状态，且未出现安全问题。
在讨论和结论部分，研究人员指出，目前虽然还没有针对 GPP 治疗的普遍认可的循证指南，但这次研究为儿童 GPP 的治疗提供了新的思路。Ixekizumab 在治疗该患儿的过程中，展现出了良好的短期和长期疗效，且安全性较高。这表明 Ixekizumab 有可能成为治疗儿童 GPP 的一种安全有效的选择。不过，研究人员也强调，由于 GPP 的遗传基础还有待进一步探索，且本次研究样本量较小，还需要更大规模的研究来进一步验证这一积极的临床经验。
总的来说，这项研究意义重大。它为儿童 GPP 的治疗开辟了新的方向，让我们看到了 Ixekizumab 在治疗这种罕见疾病上的潜力。虽然目前还有许多未知需要探索，但这一研究成果无疑为未来的研究和临床治疗提供了重要的参考，有望为更多儿童 GPP 患者带来希望。
