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为探究造血细胞移植（HCT）和细胞治疗的现状与趋势，欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）的研究人员开展相关主题研究。结果显示，2023 年异基因 HCT 用于髓系恶性肿瘤、CAR-T 疗法使用增加，而自体 HCT 减少。该研究对医疗规划意义重大。
造血干细胞移植（Hematopoietic Cell Transplantation，HCT）是治疗多种造血系统疾病的重要手段，就像给人体的造血 “工厂” 进行一次大改造，让它能重新正常运转。然而，在这个领域，一直存在着许多疑问。比如，不同类型的 HCT 在各种疾病治疗中的应用情况如何？细胞治疗的发展又给 HCT 带来了哪些改变？这些问题就像一团迷雾，困扰着医学研究者们。
为了拨开这团迷雾，欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）的研究人员挺身而出，开展了一项关于造血细胞移植和细胞治疗的研究。他们就像一群勇敢的探险家，在医学的未知领域中不断探索。
研究人员对欧洲众多中心的数据进行了详细的收集和分析。他们发现，2023 年共有 47731 例 HCT，涉及 43902 名患者，其中异基因 HCT 占 42.9%，自体 HCT 占 57.1%。在疾病治疗方面，异基因 HCT 主要用于髓系恶性肿瘤（如急性髓系白血病<AML>、骨髓增生异常综合征<MDS>等），自体 HCT 则主要用于淋巴系恶性肿瘤（如非霍奇金淋巴瘤<NHL>、浆细胞疾病<PCD>等）。
同时，细胞治疗领域也取得了显著进展，特别是嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法。2023 年接受 CAR-T 治疗的患者达到 4888 例，与上一年相比增加了 52.5%。这一疗法在 NHL 和 PCD 的治疗中表现出色，就像一颗闪亮的新星，为这些疾病的治疗带来了新的希望。
在供体选择上，研究还发现了一些有趣的趋势。无关供体和单倍体相合供体的使用逐渐增加，而同胞供体的使用有所减少。这表明医学研究者们在不断探索更合适的供体来源，以提高移植的成功率和患者的生存率。
这项研究成果发表在《Bone Marrow Transplantation》杂志上，它为医学领域提供了重要的参考。就像为航海者指明方向的灯塔，帮助医生们更好地了解 HCT 和细胞治疗的现状和趋势，从而为患者制定更精准、更有效的治疗方案。
研究人员在开展这项研究时，主要运用了以下关键技术方法：首先是数据收集，通过在线数据报告系统收集欧洲 696 个中心的数据；其次是数据验证，利用多种独立系统对数据进行验证，确保数据的准确性；最后是数据分析，对收集到的数据进行分类和统计分析，从而得出有价值的结论。
下面让我们来详细看看研究结果：
- 参与中心情况：696 个回应中心中，多数中心既开展异基因又开展自体移植，少数中心只专注于一种类型的移植，还有部分中心因内部变动未开展移植活动。
- 患者和移植数量及趋势：2023 年共报告 47731 例移植，总体较 2022 年增加 3.4%，其中异基因 HCT 增加 7.8%，自体 HCT 增加 0.4%，还有 3829 例二次或后续移植。
- 主要适应症：异基因 HCT 主要用于髓系恶性肿瘤，自体 HCT 主要用于淋巴系恶性肿瘤。
- 异基因 HCT 的变化：与 2022 年相比，2023 年异基因 HCT 在多种疾病中的应用增加，如 AML、慢性髓系白血病<CML>、MDS 等，但在一些非恶性疾病中有所减少。同时，非清髓或减低强度预处理的异基因 HCT 数量增加。
- 供体类型和干细胞来源的变化：各类供体的 HCT 数量均有增加，无关供体和单倍体相合供体使用增多，脐带血 HCT 继续减少，外周血干细胞（PBSC）是异基因 HCT 患者选择的主要干细胞来源。
- 自体 HCT 的变化：自体 HCT 数量在 2023 年略有增加，主要用于淋巴系恶性肿瘤，PCD 的自体 HCT 活动增加，但 NHL 总体减少，实体瘤的自体 HCT 数量略有上升，AML 的自体 HCT 活动持续下降，自身免疫性疾病（AID）的自体 HCT 数量逐渐恢复。
- 儿科移植情况：2023 年儿科移植总数略有增加，异基因 HCT 减少，自体 HCT 增加。异基因 HCT 中主要使用骨髓和外周血干细胞，自体 HCT 主要用于实体瘤，且多使用外周血干细胞。
- 移植活动率：不同国家的异基因和自体 HCT 移植率差异较大，反映了各国在医疗资源和技术水平上的差异。
- 免疫抑制治疗：2023 年新增报告接受免疫抑制治疗（IST）的患者数据，主要用于治疗再生障碍性贫血等骨髓衰竭疾病。
- 先进细胞治疗产品和供者淋巴细胞输注：接受 CAR-T 治疗的患者数量持续大幅增加，其他细胞治疗产品使用情况也有所不同，供者淋巴细胞输注（DLI）主要用于治疗复发和移植物增强或失败。
研究结论和讨论部分指出，2023 年异基因 HCT 已恢复并超过疫情前水平，而自体 HCT 数量仍低于 2019 年。自体 HCT 在 PCD 中的应用增加，在淋巴瘤中的应用减少，同时 CAR-T 疗法在 NHL 和 PCD 中的使用显著增加。该研究反映了当前移植技术领域的活动和趋势，为医疗规划提供了重要信息，有助于推动造血细胞移植和细胞治疗领域的进一步发展，让更多患者受益于这些先进的治疗技术。
