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为探究 Dupilumab 对常规治疗无效的儿童嗜酸性食管炎（EoE）的疗效，研究人员开展回顾性多中心研究。结果显示 Dupilumab 在症状缓解、内镜和组织学改善方面疗效显著，且安全性良好，为儿童 EoE 治疗提供新方向。
在医学的奇妙世界里，有一种疾病正悄然影响着孩子们的健康，它就是嗜酸性食管炎（Eosinophilic esophagitis，EoE）。这是一种慢性炎症性疾病，就像食管里住进了一群捣乱的 “小怪兽”，以食管功能障碍和嗜酸性粒细胞为主的炎症为特征。想象一下，孩子们吃饭时可能会吞咽困难，肚子也时不时疼痛，这些症状严重影响了他们的生活质量。
目前，EoE 的治疗手段有限，常用的食物排除饮食、质子泵抑制剂（PPIs）、吞咽局部糖皮质激素以及食管扩张等方法，对一些孩子并不奏效。而且，EoE 的发病率呈上升趋势，在沙特阿拉伯等地区，虽然确切患病率未知，但文献表明并不罕见。面对这样的困境，科学家们决心找到新的治疗方法，为孩子们带来希望。
来自沙特阿拉伯多个医学研究中心的研究人员，包括 King Saud Bin Abdulaziz University for Health Sciences 等机构，勇敢地承担起了探索的重任。他们开展了一项回顾性多中心研究，旨在了解那些对传统治疗方法难以奏效的儿童 EoE 患者，以及 Dupilumab 治疗后的症状、组织学和内镜改善情况。
研究人员收集了 2007 年 1 月 1 日至 2023 年 11 月 1 日期间，在三家沙特三级中心确诊为 EoE 并接受食管胃十二指肠镜检查（Esophagogastroduodenoscopy，EGD）及黏膜活检的儿童患者资料。通过严格筛选，最终 11 名符合条件的患者纳入研究。这些患者此前都接受过其他 EoE 治疗，但效果不佳。
研究结果令人振奋！Dupilumab 在症状缓解、内镜和组织学改善方面都展现出了良好的疗效。症状缓解方面，9 名患者（82%）的症状消失，仅 2 名患者因未严格执行饮食排除偶尔出现症状；内镜检查显示，8 名患者（73%）之前存在的隆起 / 线性、环和水肿等异常情况得到了改善；组织学上，9 名患者（90%）达到了良好的治疗反应，食管嗜酸性粒细胞计数显著下降。此外，Dupilumab 安全性良好，除 1 名患者出现结膜炎外，其他患者未出现明显副作用。而且，所有患者在治疗后都减少了皮质类固醇的使用，这对于长期受疾病困扰且需要依赖激素治疗的孩子们来说，无疑是个好消息。
这项研究为儿童 EoE 的治疗带来了新的曙光，证明了 Dupilumab 作为二线治疗药物的有效性。然而，研究也存在一定局限性，比如回顾性研究设计可能导致症状评估的准确性受到影响。未来，还需要更大规模的前瞻性研究来进一步验证 Dupilumab 的疗效，为儿童 EoE 的治疗提供更有力的依据。
研究方法：研究人员开展回顾性多中心研究，从三家沙特三级中心收集确诊 EoE 儿童患者资料。收集患者人口统计学数据、临床症状等信息，对内镜检查结果、组织病理学特征和治疗结果进行分析，计算 EoE 内镜参考评分系统（EREFS）得分变化。
研究结果：
- 患者基本信息：11 名患者中 7 名男孩（64%），4 名女孩（36%），中位年龄 11.6 岁。所有患者均为足月儿、母乳喂养且顺产。吞咽困难是最常见症状，10 名患者（91%）出现。部分患者存在外周嗜酸性粒细胞增多和血清 IgE 水平升高1。
- 治疗情况：所有患者此前都接受过其他 EoE 治疗，如 PPI、皮质类固醇和饮食限制，但均无效。除 1 名年轻患者接受 200mg 剂量外，其余患者均皮下注射 300mg Dupilumab，且与其他疗法联合使用23。
- 治疗效果：症状缓解率 82%，组织学缓解率 90%，内镜改善率 73%。治疗后，EREFS 评分从基线的 6.9 降至 3 个月时的 0.3。随访期间，11 名患者（100%）停用皮质类固醇，仅 1 名患者出现结膜炎副作用45。
结论与讨论：该研究首次证明 Dupilumab 治疗儿童 EoE 在症状、内镜和组织学方面均有改善，且能减少皮质类固醇使用，对多种并发特应性疾病可能有效。但研究存在回顾性设计的局限性，未来需纵向、大规模前瞻性研究指导儿童 EoE 中 Dupilumab 的使用，并获取长期随访数据，以更好地为儿童 EoE 治疗提供支持。
