FDA批准vimseltinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）

根据MSK研究人员领导的一项试验，美国食品和药物管理局已批准vimseltinib用于患有罕见疾病的成年患者，称为腱鞘巨细胞瘤。

　　

美国食品和药物管理局（FDA）已批准vimseltinib （RomvimzaTM）用于治疗罕见的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成年患者。TGCT是一种关节组织的肿瘤。

肉瘤肿瘤学家William Tap，医学博士，纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）肉瘤医学肿瘤学服务主任，领导了国际3期MOTION试验，导致该药获得批准。Vimseltinib是一种被称为激酶抑制剂的靶向治疗药物，以药丸的形式服用。

“这项批准对于需要更好治疗选择的TGCT患者来说是一个令人兴奋的进步，”Tap博士说。“TGCT是一种非常具有挑战性的疾病。虽然它通常不会危及生命，但它会对一个人的生活质量产生毁灭性的影响。被诊断出来后，人们必须与这种疾病生活在一起，它会导致很多痛苦和残疾。”

TGCT，也被称为色素绒毛结节性滑膜炎（PVNS），不被认为是一种癌症，因为它不会扩散到身体的其他部位。一些患有这种疾病的人需要多次手术，甚至截肢。它通常在20多岁和30多岁的人群中被诊断出来，女性比男性更常见。

Vimseltinib使超过三分之二的患者受益

Tap博士此前于2024年6月在美国临床肿瘤学会年会上公布了MOTION试验的结果。在他发表演讲时，这项研究也发表在《柳叶刀》杂志上，他是该论文的共同通讯作者。

该研究包括123名患者，其中83人服用维姆西替尼，40人服用安慰剂。研究人员报告说，67%接受vimseltinib治疗的患者肿瘤体积明显减小，而安慰剂组则没有。

此外，试验中接受vimseltinib的患者报告了几项重要措施的改善，包括：

• 活动范围

• 身体功能

• 关节僵硬

• 疼痛

• 整体健康

维姆塞替尼的副作用比培西达替尼少

Tap博士此前领导了另一种用于TGCT的药物pexidartinib （Turalio?）的临床试验。该药物于2019年获得了FDA的批准。但由于它会对一些患者造成肝损伤，研究人员寻求了其他选择。

该试验发现，维姆西替尼的副作用远远小于培西达替尼。最常见的症状是肿胀、皮疹、头痛和感觉疲倦，但都不严重。

重要的是，服用该药的患者似乎没有肝损伤。这一点很重要，因为患者需要长期服用这些药物来控制肿瘤。

“我们相信vimseltinib是治疗TGCT患者的另一个很好的选择，”Tap博士说。

MOTION试验是由Deciphera制药公司资助的。

塔普博士的财务信息可在他的网页上查阅。

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