科学家发现了一个小基因，不开刀可以纠正危险的心律失常

研究人员已经确定了一种基因疗法，可以通过恢复心脏的功能来预防危及生命的心律失常。

　　

研究人员已经确定了一种基因疗法，可以通过恢复心脏的电节律来预防危及生命的心律失常。

找到一个足够小的基因来适应病毒传递系统。实验室模型的早期结果表明，这种疗法可能会改变游戏规则，但在进入临床试验之前，还需要进一步的研究。

迫切需要更好的心律失常治疗

心律失常影响着全世界数百万人，在荷兰造成五分之一的死亡。目前的治疗方案包括终身用药和侵入性手术。然而，阿姆斯特丹UMC和约翰霍普金斯大学今天（2月20日）在《European Heart Journal》上发表的一项新研究标志着朝着潜在的一次性基因治疗迈出了重要的一步，这种治疗可以增强心脏功能并预防心律失常。

心律失常通常是由于电脉冲通过心脏的传导减慢而发生的。快速的脉冲传导是心脏以稳定的节奏跳动所必需的。当这一点受到干扰时，患者可能会出现危及生命的心律失常。其中，传导减慢和心律失常可能发生在患有心脏病发作、心力衰竭或遗传原因的患者身上，”阿姆斯特丹UMC的心脏病专家、该研究的协调作者Gerard Boink说。

研究小组首次将一种新基因直接引入心肌细胞，旨在纠正这种传导减慢。

基因治疗的重大挑战

Boink说：“寻找一种基因疗法并不是什么新鲜事，但直到现在，我们还面临着一个相当基本的问题，即我们已经确定的潜在有效基因太大，无法通过病毒载体运送到心肌细胞中。把这种载体想象成一个手提箱，到目前为止，大多数相关基因都太大了，装不进去。”

阿姆斯特丹UMC医学生物学系的研究人员最近发现了一种基因（SCN10a-short, S10s），它足够小，可以放入AAV载体中，AAV载体是最有效的心脏基因传递平台。

医学生物学系高级研究员Phil Barnett说：“找到一个足够小的基因当然是至关重要的第一步，在S10s中，我们还发现了一个基因，它可能能够逆转传导减慢，使心脏以正常的节奏跳动。”

动物和人体模型的早期成功

研究组在此次研究中首次证明了利用AAV载体将S10s引入心脏的可能性，并且可以加快S10s的传导速度，因此有望成为预防心律失常的潜在治疗方法。这已经在各种动物模型中得到了证明，但也在人类心肌细胞中得到了证明，这些细胞来自干细胞和人类心脏的计算模型。

“这些都是很好的早期步骤，但现在我们需要继续我们的研究，以确定这种方法是否真的会转化为临床实践。如果确实如此，那么我们应该能够显著减少心律失常的发生，并对患者死亡率产生有意义的影响，”Boink说。