综述：攻克 “不可成药” 难题：MYC 抑制剂研发进展与临床曙光

为解决 MYC 作为 “不可成药” 靶点却在癌症中至关重要但无临床可用抑制剂的问题，相关研究人员开展 MYC 抑制剂研发策略研究。结果显示多种策略涌现且部分已进入临床试验。推荐阅读，助您了解该领域前沿进展。

　　

摘要

MYC 是癌症中最臭名昭著的致癌基因之一。它与其他常见致癌基因的一个显著区别在于，其失调通常并非由直接突变引起，而是由其他致癌性病变持续激活所致。这些信号通路通过 MYC 发挥作用，执行转录程序，最终导致癌细胞不受控制地增殖。事实上，MYC 活性失调可能与大多数（即便不是全部）人类癌症相关。尽管 MYC 在肿瘤发展和维持过程中起着不容置疑的作用，但目前尚无 MYC 抑制剂获批用于临床。主要原因是长期以来，MYC 一直被归类为 “不可成药” 或 “难以成药” 的靶点，这主要是因为其内在无序的结构，不适合传统的药物开发策略。然而近年来，开发 MYC 抑制剂的尝试不断增多，首批临床试验也在患者中测试其疗效。我们终于走到了对 MYC 进行抑制在临床上似乎可行的阶段。这篇综述概述了抑制 MYC 的各种策略，重点介绍了最新报道的抑制剂以及已进入临床试验阶段的抑制剂。