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中山大学附属第一医院的研究人员为探索艾加莫德（efgartigimod）对重症肌无力危象（MC）的疗效开展研究，发现其治疗有效且安全性可接受，为 MC 治疗提供新选择。
重症肌无力危象（Myasthenic crisis，MC），听起来或许有些陌生，但它却是重症肌无力（Myasthenia gravis，MG）患者的 “夺命杀手”。MG 作为一种自身免疫性疾病，就像身体里的免疫系统误把神经肌肉接头当成了 “敌人”，不断发起攻击，导致肌肉无力，患者可能会出现肢体软弱、说话含糊、吞咽困难等症状 。而 MC 更是 MG 病情急剧恶化的 “危急时刻”，呼吸肌无力和延髓肌肉严重受累，使得患者呼吸都变得异常艰难，生命随时受到威胁，是 MG 患者死亡的主要原因之一。
目前，针对 MC 的治疗，传统的一线方案包括血浆置换（Plasmapheresis，PE）、静脉注射免疫球蛋白（Intravenous immunoglobulin，IVIG）和静脉注射大剂量甲基强的松龙（Intravenous high-dose methylprednisolone，IVMP）等快速起效的免疫疗法。然而，这些方法都存在各自的 “短板”。IVMP 虽然有效，却可能加重 MG 症状，还会抑制免疫系统，增加感染风险，同时带来高血糖、胃肠道不适等副作用；IVIG 在治疗 Musk 抗体阳性患者时效果欠佳；PE 不仅需要中心静脉置管，操作复杂，还容易引发感染、血栓等不良反应，患者往往对这些副作用心存顾虑。
在这样的背景下，寻找一种更高效、更安全的治疗方法迫在眉睫。中山大学附属第一医院的研究人员挺身而出，开展了一项极具意义的回顾性真实世界研究，旨在探索艾加莫德（efgartigimod）对 MC 患者的治疗效果。该研究成果为 MC 的治疗带来了新的曙光，相关论文发表于BMC Neurology 。
研究人员从 2023 年 9 月至 12 月，在中山大学附属第一医院神经内科选取了 5 例确诊为 MC 且接受艾加莫德治疗的患者。这些患者入院后，因病情严重被转至新生儿重症监护病房（Neonatal intensive care unit，NICU） 。在治疗过程中，患者可能之前接受过其他快速起效治疗但效果不佳，随后均在第 1 天和第 5 天静脉注射 20mg/kg 的艾加莫德，后续根据治疗反应决定是否进行第二周期治疗。研究人员通过测量重症肌无力日常生活活动能力（Myasthenia Gravis Activities of Daily Living，MG-ADL）评分、免疫球蛋白 G（Immunoglobulin G，IgG）水平、评估肺功能改善情况（成功脱机和拔管）等指标来判断艾加莫德的疗效，并记录治疗期间的不良事件以评估安全性。
研究结果令人振奋。在临床疗效方面，所有患者的 MG-ADL 评分在出院时均有显著下降（下降≥2 分），这意味着患者的日常生活能力得到了明显改善；5 例患者均成功脱机拔管，肺功能得以恢复；IgG 水平也显著降低，经过一个周期的艾加莫德治疗，IgG 水平下降了 58.59±18.48% 。从长期疗效来看，4 例患者在 6.25±3.30 周后达到了最小症状表达（Minimal symptom expression，MSE）状态（MG-ADL 评分为 0 或 1）。在安全性方面，虽然 4 例患者出现了不良事件，但大多为轻度，如白细胞增多、转氨酶升高、肌酐升高等，且部分指标在出院前恢复正常。
然而，研究也存在一些局限性。样本量较小，随访时间较短，可能无法全面反映艾加莫德在 MC 患者中的长期疗效和安全性；患者病情严重程度和感染程度的差异可能影响了药物疗效的评估；目前使用 MG-ADL 评分评估患者病情，对于 MC 患者可能并非最理想的方法，且 NICU 中使用的镇痛镇静药物可能干扰定量重症肌无力（Quantitative Myasthenia Gravis，QMG）评分，但目前尚无专门针对 MC 患者的评分系统。
总体而言，这项研究表明，高剂量艾加莫德治疗对难治性重症肌无力危象（Refractory myasthenia crisis，RMC）有积极的治疗效果，安全性也可接受，为 NICU 医生治疗 MC 患者提供了新的选择。尽管仍有许多问题需要进一步研究，但这无疑为 MC 的治疗开辟了新的方向，期待未来有更多大规模前瞻性研究来验证艾加莫德在 MC 治疗中的实际效果，为更多患者带来希望。
