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为解决 β- 地中海贫血患儿营养不良风险评估难题，深圳市儿童医院的研究人员开展相关研究，得出 FFMchange<4% 和 SLMchange<6% 可预测该风险的结果，为临床营养评估提供新视角。
在儿童健康领域，β- 地中海贫血是一个不容忽视的问题。患有 β- 地中海贫血的孩子们，不仅要承受疾病带来的痛苦，还面临着营养不良的风险。据统计，33.6 - 44.3% 的患儿体重不足或身体质量指数（BMI）较低，37.7 - 44.3% 的患儿身材矮小。这不仅影响着孩子们的正常生长发育，还对他们的整体健康造成了严重威胁。
传统的营养评估方法在面对 β- 地中海贫血患儿时，显得力不从心。它们无法精确识别患儿营养状况的细微变化，也难以准确检测特定身体组织如无脂肪质量（FFM）、软瘦组织质量（SLM）和骨骼肌质量（SMM）的改变。此外，患儿体内的液体状态改变会影响常规人体测量结果和更详细的身体成分评估。肌肉质量与患儿的营养状况密切相关，肌肉减少是营养不良的关键特征，但目前针对儿科人群，尤其是 β- 地中海贫血患儿，缺乏经过验证的肌肉质量阈值。
为了填补这一空白，深圳市儿童医院的研究人员展开了一项重要研究。他们希望通过确定基于生物电阻抗分析（BIA）衍生的肌肉指标阈值，来更准确地预测 β- 地中海贫血患儿的营养不良风险。
研究人员从 2023 年 11 月至 2024 年 8 月，在深圳市儿童医院血液肿瘤科招募了 162 名接受定期输血治疗的 β- 地中海贫血患儿。这些患儿年龄在 2 到 18 岁之间，且满足一系列严格的纳入和排除标准。研究采用横断面设计，收集了患儿的基线人口统计学信息、疾病相关数据，测量了身高、体重并计算 BMI，使用儿科营养不良评估筛查工具（STAMP）评估营养状况，同时利用 BIA 获取 FFM、SMM、SLM 等身体成分数据，并计算它们的变化指标（FFMchange、SMMchange、SLMchange）。为了控制年龄和性别等潜在混杂因素，研究人员还进行了倾向得分匹配（PSM），并构建了受试者工作特征（ROC）曲线来评估诊断性能。
研究结果令人眼前一亮。在评估的指标中，SLMchange<6% 表现出最高的敏感性（0.82，95% 置信区间 0.72 - 0.92）和阴性预测值（0.83，95% 置信区间 0.74 - 0.93），不过特异性相对较低（0.47，95% 置信区间 0.37 - 0.56）；FFMchange<4% 则表现更为平衡，敏感性为 0.58（95% 置信区间 0.45 - 0.71），特异性为 0.65（95% 置信区间 0.56 - 0.74）。通过 PSM 前后的对比发现，FFMchange、SLMchange和 SMMchange等百分比变化指标稳定性高，受年龄和性别的影响较小。最终确定预测 β- 地中海贫血患儿营养不良风险的最佳临界值为 FFMchange<4%、SLMchange<6% 和 SMMchange<3%。
这项研究成果意义重大。它首次系统地探索了基于 BIA 衍生肌肉指标预测 β- 地中海贫血患儿营养不良风险的最佳阈值。这些阈值为临床医生提供了快速、可靠的营养风险评估工具，有助于早期发现营养不良风险，以便及时进行干预，改善患儿的营养状况。同时，该研究也为 BIA 在儿科慢性疾病营养评估中的广泛应用提供了新的视角和依据。
在研究方法上，研究人员主要运用了以下关键技术：一是采用 BIA 技术获取患儿身体成分数据，该技术利用多频生物电阻抗技术在特定条件下测量 FFM、SMM 和 SLM；二是运用 PSM 控制年龄和性别等混杂因素，使研究结果更具说服力；三是构建 ROC 曲线，通过计算曲线下面积（AUC）等指标评估各指标的诊断性能。
在研究结果部分，首先是患者特征。研究共纳入 162 名患儿，包括 93 名男孩和 69 名女孩，平均年龄 8.93±3.61 岁。在未匹配队列中，消瘦组患儿年龄显著大于正常营养组；经过 PSM 后，两组患儿在年龄和性别上达到良好平衡。其次是相关性分析，肌肉质量指标的变化与 WHZ/BMI-Z（世界卫生组织生长标准和参考值中的相关指标）呈正相关，与 HAZ（年龄别身高 Z 评分）也呈现正相关趋势。最后是诊断性能评估，研究发现不同指标在预测营养不良风险时各有优劣，SLMchange<6% 敏感性高，FFMchange<4% 表现更平衡，而其他指标如 FFM<17、SLM<18 等在敏感性、特异性等方面表现较差。
研究结论和讨论部分再次强调了这些阈值的重要性。SLMchange<6% 虽然特异性低，但可作为初步筛查工具；FFMchange<4% 则更适合预测营养不良风险。研究中采用的以百分比表示 BIA 衍生肌肉指标下限的方法，有效解决了儿童肌肉质量随年龄增长的问题，且通过 PSM 验证了指标的稳定性。然而，研究也存在一定局限性，如横断面设计无法评估阈值的长期预测性能，BIA 方法学假设可能不适用于所有患儿，单中心研究结果的普适性有待进一步验证等。但总体而言，该研究为 β- 地中海贫血患儿的营养评估提供了新的标准和方法，为临床实践带来了新的希望和方向。
