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研究人员分析 FAERS 数据库，探究 romiplostim 等三种药安全性，为临床用药提供参考。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的血液疾病，它就像一个调皮的 “小恶魔”，会让患者体内的血小板数量减少，从而引发各种出血症状，轻的可能只是皮肤出现瘀点、瘀斑，严重的甚至会出现内脏出血、颅内出血，危及生命。血小板生成素受体激动剂（TPO - RAs）家族中的 romiplostim、eltrombopag 和 avatrombopag 是治疗 ITP 的 “得力战将”，它们能刺激血小板生成，减少出血风险。然而，这三种药物的安全性在真实世界中的情况还不太清楚，就像隐藏在迷雾中的宝藏，等待着人们去探索。为了揭开这层迷雾，厦门大学附属妇女儿童医院的研究人员开展了一项重要研究，相关成果发表在《BMC Pharmacology and Toxicology》上。
研究人员采用了多种关键技术方法来深入探究这三种药物的安全性。他们从 FDA 不良事件报告系统（FAERS）数据库中获取了 2018 年第一季度至 2023 年第二季度的相关数据。为了保证数据的质量，对原始数据进行了去重、筛选等清洗和标准化处理。随后，运用报告比值比（ROR）、比例报告比（PRR）、贝叶斯置信传播神经网络（BCPNN）和多项伽马泊松收缩（MGPS）等方法进行数据分析，并利用维恩（Venn）分析筛选出各药物的特异性不良反应事件（AEs）。
研究结果主要从以下几个方面展开：
- 病例特征：研究共纳入 romiplostim 相关病例 2851 例、eltrombopag 相关病例 10297 例、avatrombopag 相关病例 973 例。从不良反应报告数量来看，romiplostim 有 7311 份，eltrombopag 有 24561 份，avatrombopag 有 2332 份。报告人员主要是临床医生、消费者、护士和药剂师，报告大多来自美国、日本和欧洲。
- 性别差异分析：对三种药物进行基于性别的 SOC 信号强度分析后发现，romiplostim、eltrombopag 和 avatrombopag 在男性和女性中的报告数量及 ROR 值相似。
- 药物不良反应分析：romiplostim 的指定医疗事件（DMEs）包括自身免疫性溶血性贫血、溶血性贫血、突发性听力损失和溶血等，这些不良反应信号强度较高。eltrombopag 的 DMEs 涉及肝感染、粒细胞缺乏症、自身免疫性溶血性贫血、溶血性贫血、溶血和肝衰竭等，也呈现出较高的信号强度。而 avatrombopag 未发现 DMEs。
- 药物间安全性信号比较：通过 Venn 分析，发现三种药物共有 9 种常见 AEs。romiplostim、eltrombopag 和 avatrombopag 分别有 58、98 和 15 种特异性 AEs。这些常见 AEs 涉及血管和淋巴、肝胆、血液和淋巴、神经系统疾病、实验室检查异常以及皮肤和皮下组织疾病等多个类别。
在研究结论和讨论部分，研究人员发现 eltrombopag 在肝脏系统中表现出显著的安全信号，其与肝毒性相关的 AEs 风险增加，这提示在使用 eltrombopag 治疗时，监测肝功能是非常有必要的。Avatrombopag 的肝毒性信号相对较低，但由于其上市时间较短，还需要进一步大规模研究来验证这一结果。此外，romiplostim 和 eltrombopag 都可能与突发性听力损失或耳聋的风险有关，临床医生在使用这两种药物时需要密切关注患者的听力变化。
这项研究意义重大，它为临床医生在选择治疗 ITP 的药物时提供了重要的安全参考，帮助医生更好地权衡药物的疗效和安全性，为患者制定更合理的治疗方案。不过，研究也存在一些局限性，比如 FAERS 数据库依赖自发报告，可能存在报告不准确、不完整的情况；研究方法可能会低估 romiplostim 和 eltrombopag 的真实不良事件风险；avatrombopag 由于上市时间短，存在假阴性结果的可能性等。但这并不影响该研究为后续高质量临床研究指明方向，期待未来有更多研究能进一步明确这些药物与不良反应之间的因果关系，让患者能更安全地使用这些药物，战胜 ITP 这个 “小恶魔”。
