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研究人员为解决鼻咽癌（NPC）放疗体重变化预测问题，开展相关研究，发现 PPP 可预测疾病进展和化疗疗效。
在医学领域，鼻咽癌（Nasopharyngeal Carcinoma，NPC）因其特殊的解剖位置，放疗（Radiotherapy，RT）成为主要的治疗手段。然而，放疗过程中患者体重下降是常见现象。这不仅关乎患者的营养状况，还与治疗效果及预后密切相关。以往研究常用放疗后的体重减轻百分比（pWL）来评估患者预后，但由于 pWL 计算时间点不统一，不同研究和地区结果差异大，难以准确预测患者预后。同时，放疗导致体重变化是一个动态过程，pWL 仅反映初始体重和单一终点体重的差异，无法体现整个治疗期间体重变化的信息。因此，寻找一个更可靠的指标来预测鼻咽癌患者放疗后的疾病进展和辅助化疗疗效，成为医学研究的重要课题。
为了解决这些问题，香港理工大学、伊丽莎白医院、香港大学、中山大学肿瘤防治中心等机构的研究人员开展了一项回顾性研究。该研究成果发表在《Scientific Reports》上。
研究人员采用了深度学习引导的微分方程求解模型，结合患者的年龄、性别、身高以及每周测量的体重记录，构建了预测疾病进展概率（Predicted Progression Probability，PPP）模型。他们收集了 2012 - 2018 年在医院 A（257 例）和医院 B（367 例）接受放疗的 624 例原发性组织学确诊 NPC 患者的数据，将医院 A 的样本作为训练队列拟合预测模型，医院 B 的样本作为测试队列验证结果。
研究中用到的主要关键技术方法包括：一是构建基于时间序列患者记录的进展预测概率模型，通过自然立方样条和神经网络对患者体重变化过程进行建模和预测；二是对临床变量进行预处理，对性别、年龄和身高进行 L2 归一化并复制到每次体重测量中，对不同测量次数的样本进行填充处理；三是运用多种统计分析方法，如 T 检验、卡方检验、受试者工作特征曲线（ROC 曲线）、Kaplan - Meier 法、Cox 回归等评估模型性能和预后价值。
研究结果如下：
- PPP 模型的预测性能：在训练队列中，98%（N = 252）的样本有 7 周体重记录作为输入，ROC 曲线下面积（AUC）为 0.84。在测试队列（N = 367）中，PPP 对 1、3、5 年疾病进展的预测 AUC 分别为 0.72、0.76、0.75。将测试队列按体重记录数量细分后，7 周（N = 155）、6 周（N = 176）和 5 周（N = 32）体重记录的样本 AUC 分别为 0.76、0.73 和 0.95，表明模型具有稳健性。同时，PPP 对局部复发（LR）、区域复发（RR）、远处转移（DM）等事件的预测在训练和测试队列中精度相似，且进展患者的平均 PPP 显著高于未进展患者，而 pWL 在进展和未进展患者间无显著差异。
- PPP 的预后价值：根据训练队列中最高的 Youden 指数（J = 0.544），确定 PPP > 31.9% 为高风险组。高风险组 5 年无进展生存期（PFS）在训练和测试队列中分别为 53.1% 和 60.5%，低风险组则分别为 82.5% 和 97.5%。Log - rank 检验显示，两组在训练（p = 0.002）和测试队列（p = 0.039）中的无进展生存率有显著差异，且在局部复发、区域复发、远处转移和总生存方面也存在显著差异。单变量和多变量 Cox 回归分析表明，PPP 是预测 5 年 PFS 的有力预后因素，而放疗后的 pWL 在多变量分析中对 PFS 的影响不显著。
- PPP 对辅助化疗疗效的预测价值：研究发现，辅助化疗对高风险 PPP 组患者的预后有改善作用，训练队列和测试队列的风险比（HR）分别为 0.41（95% CI = 0.21 - 0.78，p = 0.005）和 0.54（95% CI = 0.30 - 0.95，p = 0.030）；但对低风险 PPP 组患者无显著预后益处，训练队列和测试队列的 HR 分别为 0.79（0.25 - 2.53，p = 0.451）和 1.39（0.59 - 3.28，p = 0.690）。
- 体重变化率与疾病进展的关系：进一步分析体重随时间的变化率发现，进展患者在放疗第 2 - 3 周和第 3 - 4 周的体重下降率显著高于未进展患者。PPP 与放疗第 1 - 4 周的高体重下降率呈正相关，与第 5 - 7 周的高体重下降率呈负相关。
研究结论和讨论部分指出，该研究首次利用放疗期间的一系列体重记录来估计疾病进展概率，并在外部队列中验证了 PPP 这一新型预测指标对多种生存结局的预测能力。PPP 的预后价值独立于常见的临床病理因素，且能预测辅助化疗的疗效。与 pWL 相比，放疗期间体重变化率能更合理地反映患者对疾病进展的易感性，因为它考虑了治疗过程中患者身体状况的连续变化。然而，该研究也存在一些局限性，如回顾性研究的性质、未考虑化疗额外毒性、研究队列的人口统计学偏差以及临床医生的选择偏倚等。尽管如此，这项研究为鼻咽癌患者放疗后的疾病进展预测和辅助化疗决策提供了新的思路和方法，具有重要的临床意义。未来需要更大规模的前瞻性、随机临床试验来进一步验证 PPP 的预测可靠性 。
