综述：基因疗法新希望：细胞外囊泡（EVs）的前沿应用

为解决基因疗法递送难题，研究人员开展细胞外囊泡用于基因疗法的研究，发现其可作载体，有重要意义。

　　基因疗法为治疗诸如遗传疾病、癌症和自身免疫性疾病等以往难以治愈的疾病带来了希望。然而，基因疗法需要高效且具有细胞和组织特异性的递送方式，由于病毒递送载体的靶向性和载药能力有限，以及存在免疫原性和毒性问题，这一递送难题仍极具挑战。细胞外囊泡（Extracellular vesicles，EVs）能够递送多种类型的货物，包括转基因、小编码或非编码 RNA、DNA 和功能蛋白，因此可以被设计为基因疗法的非病毒载体。重要的是，细胞外囊泡具有免疫中性，并且能够跨越生物屏障。在这篇综述中，探讨了细胞外囊泡在基因疗法中的应用。概述了细胞外囊泡的固有内容如何促进不同的基因治疗方法，并研究了细胞外囊泡的设计，包括用于装载基因治疗工具、靶向递送和货物释放的设计。最后，审视了细胞外囊泡的临床应用，并强调了在工程和转化方面的重要挑战。