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为探究 pRCTs 经济评估中缺失数据情况，研究人员开展横断面调查，发现报告质量差且缺失数据比例高。
在医学研究的世界里，数据就是探索真理的 “钥匙”，可缺失数据却像一把 “生锈的锁”，阻碍着研究的推进。在临床试验中，缺失数据的问题屡见不鲜，而在基于随机对照试验的经济评估中，这个问题更为严重。通常，随机对照试验分为解释性随机对照试验（eRCTs）和务实性随机对照试验（pRCTs），前者在严格条件下比较干预措施的疗效，后者则更关注干预措施在日常临床实践中的有效性，其外部效度高，能为医疗决策提供更实用的证据。但 pRCTs 在数据收集过程中，由于患者对试验方案的依从性降低、电子健康记录使用等因素，导致数据缺失情况频发。
此前虽有研究指出传统试验性经济评估中缺失数据常见且报告质量不佳，可对于 pRCTs 为基础的经济评估中缺失数据的比例、处理方法及报告质量等信息却十分有限。为了打开这把 “生锈的锁”，四川大学华西医院、中国医科大学等多机构的研究人员开展了一项研究，相关成果发表在《BMC Medical Research Methodology》杂志上。
此次研究采用描述性横断面调查的方法。研究人员从 PubMed、Embase、Cochrane Central Register of Controlled Trials（CENTRAL）、Health Technology Assessment Database（HTA database）和 National Health Service Economic Evaluation Database（NHS EED）数据库中检索 2010 年 1 月 1 日至 2022 年 4 月 24 日期间的文献。筛选出伴务实性试验的经济评估研究，排除二次分析、摘要、评论等类型的文献 。文献筛选由两组独立的评审人员完成，数据提取则由三组各两名评审人员负责，最后对数据进行描述性分析。
研究结果
- 入选文章：通过检索策略，最初从数据库中检索到 715 篇文章，去除重复文献后，经过多轮筛选，最终纳入 152 项研究。
- 纳入研究的特征：这 152 项研究中，经济评估的中位样本量为 343，略小于方案中规定的 360；中位随访期为 12 个月。英国开展的经济评估研究最多，超过 60% 的研究发表在影响因子位于前四分位的期刊上，约一半的研究将经济相关结果作为主要终点。
- 缺失数据的基本信息：152 项研究中，约 75% 的研究同时缺失成本和效果数据，25.66% 的研究未报告总体缺失情况。缺失效果数据比缺失成本数据更常见，但未提及缺失成本数据的研究数量几乎是未提及缺失效果数据研究数量的两倍。仅 3.45% 的研究总体缺失率 < 5%，缺失成本和效果数据的比例均 < 10%。在报告缺失数据比例的 58 项研究中，总体缺失率为 30.22%，缺失数据的中位数比例略高于缺失效果数据（30.92% vs. 27.78%）。随访期超过 1 年的研究中，缺失数据的中位数比例高于随访期≤1 年的研究。
- 主要分析中处理缺失数据的细节：在有缺失数据的研究中，约四分之一的研究报告了缺失机制，其中随机缺失（MAR）假设最常见，占比约 90% 。在处理缺失数据的方法上，多重填补（MI）使用频率最高，其次是单一填补和删除法。
- 敏感性分析中处理缺失数据的细节：56 项（36.84%）研究进行了敏感性分析以处理缺失数据，其中 12.50% 的研究报告了缺失机制，83.93% 的研究报告了处理方法。与主要分析不同，完全病例分析（CCA）是敏感性分析中最常用的处理缺失数据的方法，且 94.64% 的研究中敏感性分析结果与主要分析结果一致。
研究结论与讨论
研究发现，pRCTs 为基础的经济评估中缺失数据的报告质量不足，多数研究虽声称存在缺失值，但报告具体缺失数据量的研究仅占约 60%，在缺失成本和效果数据的研究中这一比例更低。同时，务实性试验为基础的经济评估中缺失数据问题严重，近 90% 的研究存在成本或效果数据缺失，且缺失数据比例 < 5% 的研究不到 4%，随访期越长，缺失数据比例越高。
这些结果与以往研究相符并有所拓展，进一步证实缺失数据在 pRCTs 经济评估中普遍存在，且处理和报告方面存在不足。这一现状可能降低研究结论的可靠性和外推性，进而误导医疗决策。
基于此，研究人员提出未来研究的方向。在成本收集方面，需优化方法以减少重要成本数据的缺失；应重视敏感性分析，通过对比不同假设下的结果，展示研究结果的稳健性；考虑到缺失数据对统计效力的影响，未来经济评估应适当增加样本量。
尽管该研究丰富了 pRCTs 经济评估中缺失数据相关领域的研究内容，但也存在局限性。如检索策略可能导致部分符合条件的试验被遗漏，研究仅关注报告质量未评估处理缺失数据的方法学质量，且仅纳入英文文献，可能存在语言偏倚等。
总的来说，这项研究为医学研究中 pRCTs 经济评估的缺失数据问题敲响了警钟，为后续研究指明了改进方向，对推动医学研究中经济评估的准确性和可靠性具有重要意义。
