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为探究掌跖脓疱病（PPP）患者生物制剂治疗依从性和持续性，研究人员分析数据库数据，发现依从性差、持续性不一，或需新疗法。
掌跖脓疱病（Palmoplantar pustulosis，PPP）是一种令人困扰的慢性皮肤疾病，患者的手掌和脚底会出现脓疱、红斑和鳞屑，这些症状不仅影响美观，还严重干扰患者的日常生活，极大地降低了他们的生活质量。想象一下，手上和脚上总是长着脓疱，又疼又痒，连正常的行走、握物都成问题，患者的痛苦不言而喻。
目前，针对 PPP 的治疗面临诸多挑战。传统的外用疗法由于患病部位皮肤较厚，药物难以有效渗透，治疗效果不佳，因此多数患者需要全身性的干预治疗。生物制剂作为一种先进的治疗手段，通过靶向免疫系统来减轻炎症、缓解症状，成为了许多患者的希望。然而，在实际治疗中，却发现患者对生物制剂的治疗依从性并不理想。而且，现有的系统性治疗药物在治疗 PPP 时，也没有表现出明显优于安慰剂的效果，这使得有效治疗 PPP 变得更加困难。
为了深入了解这些问题，来自美国迈阿密大学米勒医学院皮肤科、维克森林大学医学院皮肤科等机构的研究人员 Steven R. Feldman、Ran Gao 等人开展了一项研究。该研究成果发表在《Advances in Therapy》上。
研究人员采用回顾性队列研究方法，利用 IBM? MarketScan? 商业数据库和 Optum? Clinformatics? 数据集市数据库中的医疗索赔数据，对 2016 年 10 月 1 日至 2020 年 3 月 31 日期间新诊断为 PPP 的成年患者进行了分析。在研究中，依从性是指患者按照医疗专业人员的处方准确服药的程度，通过计算药物覆盖天数比例（Proportion of days covered，PDC）来衡量，PDC≥80% 被定义为良好依从性；持续性则是指从首次服药到治疗中断的天数。
研究结果
- 生物制剂使用情况：在 MarketScan 数据库的 840 名 PPP 患者和 Optum 数据库的 750 名患者中，分别只有 114 名（13.6%）和 76 名（10.1%）患者使用了生物制剂，且这些患者在开始治疗后至少有 12 个月的随访数据。其中，大多数患者接受了肿瘤坏死因子 α（Tumor necrosis factor alpha，TNF-α）抑制剂和白细胞介素（Interleukin，IL）抑制剂治疗，只有少数患者使用了 T 细胞抑制剂12。
- 治疗依从性：两个数据库中患者的平均 PDC 相似（MarketScan 为 66%[8 - 100%]；Optum 为 61%[8 - 99%]），达到良好依从性的患者较少（MarketScan 为 42.1%；Optum 为 34.2%）。不同生物制剂类别的依从性有所差异，但总体较差3。
- 治疗持续性：MarketScan 数据库中患者使用生物制剂的平均（标准差）持续性略长于 Optum 数据库（283 [121] 天 vs 275 [133] 天）。不同生物制剂类别中，患者使用 IL 抑制剂的持续性最长，其次是 TNF-α 抑制剂和 T 细胞抑制剂。此外，年龄分析显示，18 - 64 岁患者的生物制剂使用持续性长于≥65 岁的患者34。
研究结论与讨论
这项研究表明，PPP 患者对生物制剂的治疗依从性较差，持续性也存在差异。这一结果凸显了当前 PPP 治疗面临的困境，也提示需要开发更有效的治疗方法来改善患者的治疗效果。
研究人员认为，导致这种现象的原因可能有多种。一方面，治疗中断可能是由于生物制剂缺乏疗效。有研究指出，缺乏疗效是 PPP 患者中断生物制剂治疗的最常见原因，占比达 54.3%。而且，目前针对 PPP 的治疗缺乏标准化指南，医生在选择治疗方案时可能需要不断尝试，这也可能导致患者的依从性降低。另一方面，生物制剂有时会引发或加重 PPP，还可能伴有不良事件，这些因素都可能使患者停止治疗。此外，PPP 的复发 - 缓解周期性以及患者服药习惯等因素，也可能影响治疗的依从性和持续性56。
该研究也存在一些局限性。例如，初始生物制剂配药后随访时间不足 12 个月的患者数据被排除，这可能影响了研究结果的准确性；使用国际疾病分类第 10 版代码（L40.3）识别 PPP 患者的可靠性尚未确定，可能会遗漏部分患者；处方配药只能作为药物依从性的替代指标，并不能确认患者是否按规定服药；样本量较小，可能影响结果的精确性等78。
尽管存在这些局限性，这项研究仍然为 PPP 的治疗提供了重要的参考。它让我们更加清楚地认识到 PPP 患者在生物制剂治疗过程中存在的问题，为后续研究指明了方向。未来，需要进一步明确导致生物制剂治疗中断的主要原因，并制定相应的策略来提高患者的治疗依从性和持续性，从而改善 PPP 患者的治疗效果和生活质量。
总之，这项研究为 PPP 的治疗领域带来了新的思考和启示，期待未来能有更多针对性的研究和更有效的治疗方案出现，帮助广大 PPP 患者摆脱疾病的困扰。
