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研究人员为评估非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者治疗效果，开展 rwP/rwIR 事件研究，结果表明该方法可行、可靠、有临床意义。
在医学研究的广阔领域中，非霍奇金淋巴瘤（Non - Hodgkin Lymphoma，NHL）一直是备受关注的焦点。NHL 是一种常见的血液系统恶性肿瘤，严重威胁着人类的健康。在评估 NHL 患者的治疗效果时，准确识别癌症进展事件（如疾病恶化）和疗效不佳事件（如难治性疾病）至关重要，这对于判断治疗方案是否有效、是否需要调整治疗策略意义重大。
然而，目前临床面临着一个棘手的问题。临床试验和常规临床护理中，评估肿瘤负荷变化的方法存在差异。在临床试验中，评估标准往往较为严格和统一，但在日常临床实践里，由于各种因素，很难直接套用临床试验的标准。例如，从常规电子健康记录（Electronic Health Records，EHR）文档中回顾性评估肿瘤大小变化时，就遇到了难题，因为现实世界中缺乏一致的成像方法和规范的记录。这就好比在不同的赛道上使用相同的比赛规则，显然不合适。这种不兼容性导致难以从真实世界数据（Real - World Data，RWD）中准确捕捉疾病进展和疗效不佳事件，这一现状迫切需要改变。
为了解决这些问题，来自 Flatiron Health, Inc. 的研究人员 Madeline Richey、Christina Fullerton、Qianyi Zhang 等开展了一项重要研究。他们的研究成果发表在《Advances in Therapy》上，为该领域带来了新的曙光。
研究人员使用的主要关键技术方法包括：利用全国性的 Flatiron Health EHR 衍生数据库，该数据库包含去识别化的患者层面结构化和非结构化数据；采用两阶段研究设计，第一阶段评估滤泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma，FL）和弥漫大 B 细胞淋巴瘤（Diffuse Large B - Cell Lymphoma，DLBCL）患者中的 rwP/rwIR 方法，第二阶段在套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma，MCL）患者中进行更大规模队列的评估；通过对事件发生、日期和类型的抽象者间一致性评估，以及临床医生评估、源数据完整性评估等多种方式来判断研究方法的可行性、可靠性和可扩展性。
下面来看具体的研究结果：
- 患者特征：研究共纳入 6162 例 NHL 患者，其中 FL 患者 672 例，中位年龄 64 岁，女性占 49%；DLBCL 患者 405 例，中位年龄 70 岁，女性占 42%；MCL 患者 5085 例，中位年龄 69 岁，女性占 27%。这些患者在年龄、性别、疾病分期等方面呈现出不同的特征，为后续研究提供了多样化的样本12。
- 数据准确性评估：在 FL 和 DLBCL 队列中，抽象者间对患者是否发生 rwP/rwIR 事件的一致性高达 97% 和 96%，在 MCL 队列中为 96%。对于事件日期的一致性，在不同时间窗口下也有较高的符合率。这表明研究人员在判断事件发生和日期方面具有较高的可靠性，就像多个裁判对比赛结果的判定高度一致。
- 数据完整性评估：在 FL 和 DLBCL 队列中，分别有 25.9% 和 27.2% 的患者发生 rwP/rwIR 事件；在 MCL 队列中，42% 的患者发生此类事件。并且在发生 rwP/rwIR 事件的患者中，大多出现了下游事件，如开始新的治疗线等。这说明研究数据能够较好地反映患者的疾病进展和治疗变化情况346。
- 相关性分析：在 MCL 队列中，中位 rwPFS 为 34.5 个月，中位 rwEFS 为 32.2 个月，rwPFS 与 rwOS 的相关性（85%）略强于 rwEFS 与 rwOS 的相关性（80%）。这一结果有助于医生更准确地评估患者的预后情况，就像为医生提供了一个更精准的 “预后指南针”5。
研究结论和讨论部分强调了该研究的重要意义。研究表明，从 EHR 文档中捕获 rwP 和 rwIR 事件在使用卢加诺分类系统评估的 NHL 亚型中是可行、可靠的。这种方法能够区分 rwP 和 rwIR 事件类型，有助于识别难治性 NHL 疾病和复发性疾病的患者队列，为后续的精准治疗提供了有力支持。此外，研究还发现了 rwOS 与 rwPFS/rwEFS 之间的强相关性，为临床评估患者预后提供了重要参考。然而，研究也存在一些局限性，如排除了部分早期死亡患者、缺乏金标准来衡量研究结果、可能存在数据缺失或错误分类等。但总体而言，该研究为 NHL 的临床研究和治疗开辟了新的道路，为未来进一步研究真实世界和临床试验终点之间的关系奠定了基础，有望推动 NHL 治疗领域的不断发展和进步。
