综述:天疱疮治疗研究:临床试验可比性待提升

【字体: 时间:2025年03月08日 来源:Advances in Therapy 3.4

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  为探究寻常型天疱疮(PV)和落叶型天疱疮(PF)疗法,研究发现相关 RCTs 可比性差,影响新疗法评估。

  天疱疮(Pemphigus diseases)是一类慢性自身免疫性水疱性皮肤病。尽管治疗方法有所进展,但仍急需更有效且更安全的天疱疮疗法。研究新型疗法的试验设计,需产出能与现有数据对比的证据,这就要求全面了解临床试验的现状。此次研究旨在进行一项映射回顾,评估随机对照试验(RCTs)在评价寻常型天疱疮(PV)和落叶型天疱疮(PF)现有治疗方法方面的可比性。
研究方法:系统检索 Embase、MEDLINE 和 Cochrane 图书馆自建库至 2023 年 7 月的文献,同时检索会议摘要、临床试验注册库和灰色文献,以获取评估成人中重度 PV 或 PF 药物治疗的 RCTs。对各试验中研究人群(人口统计学和临床特征)、干预措施和对照(剂量、给药途径、治疗方案)以及结局(定义、时间点、测量方法)的可比性进行评估。

研究结果:共有 15 项 RCTs 符合纳入标准。研究发现,基线时参与者的年龄、性别和疾病持续时间存在显著异质性,且没有一项研究采用相同标准评估疾病严重程度。评估相同干预措施的不同试验,其剂量和治疗方案也有所差异。在提取的 16 项结局指标中,临床缓解结局在各研究间可比性有限,且常未依据已发表的指南进行定义。研究期间的累积皮质类固醇剂量可比性最高。与健康相关的生活质量数据和严重不良事件的报告较少。

研究结论:研究间缺乏可比性,这对 PV 和 PF 新疗法的开发者,以及必须评估这些疗法相对于现有疗法的疗效、安全性和成本效益的决策者,都有重大影响。<没有需要继续的内容了,以上输出完整涵盖了您要求的各项变量内容。>
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