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研究人员开展诺西那生钠（nusinersen）或利司扑兰（risdiplam）治疗亚洲 SMA 患者研究，发现 nusinersen 有效且安全。
本研究旨在系统评估和综合接受诺西那生钠（nusinersen）或利司扑兰（risdiplam）治疗的亚洲脊髓性肌萎缩症（SMA）患者运动功能和安全性的真实世界数据。研究人员系统检索了 2017 年 1 月至 2024 年 1 月期间发表在 PubMed、Cochrane、Embase、中国知网（CNKI）和万方数据库中的真实世界研究（RWS）。根据预先设定的研究选择和纳入标准，纳入评估接受 nusinersen 或 risdiplam 治疗的 2 - 4 型 SMA 患者运动功能和 / 或安全性结局的 RWS，排除无亚洲人群的研究。使用纽卡斯尔 - 渥太华量表（NOS）评估偏倚风险，并根据提取的数据对每个运动功能终点进行荟萃分析。
结果显示，本综述共纳入 26 项 RWS，其中 17 项报告主要运动功能结局的研究纳入荟萃分析。这 17 项研究的干预措施均为 nusinersen，无一纳入 risdiplam。接受 nusinersen 治疗≤6 个月和 > 6 个月时，修订上肢模块（RULM）[平均差 (MD)=2.27 (0.84, 3.71)]、哈默史密斯功能运动量表扩展版（HFMSE）[MD = 2.62 (1.79, 3.45)] 和 6 分钟步行试验（6MWT）[MD = 18.29 (9.12, 27.45)] 均有统计学意义的改善；治疗 > 6 个月时，HFMSE [MD = 4.34 (3.54, 5.14)]；6MWT [MD = 45.59 (12.92, 78.27)]。治疗 nusinersen 超过 6 个月时，运动里程碑也有临床意义的改善：RULM 为 54.4%(0.305, 0.772)，HFMSE 为 53.0%(0.273, 0.779)，6MWT 为 97.1%(0.819, 1.000)。共有 19 项研究涉及安全性结局，报告的不良事件与 nusinersen 预期的安全性特征一致。
研究表明，在真实世界中，nusinersen 与亚洲 2 - 4 型 SMA 患者运动功能的统计学显著和临床意义的改善相关，未观察到 nusinersen 意外的安全问题。由于研究有限，无法在真实世界环境下评估该患者群体使用 risdiplam 后的运动功能和安全性结局。
