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为评估序贯联合旁路治疗(SCBT)对血友病高滴度抑制物患者手术治疗效果,研究发现方案 2 更优,为临床提供参考。
血友病,这个名字或许听起来有些陌生,但它却给患者带来了极大的痛苦。血友病患者由于体内缺乏某些凝血因子,常常会出现自发性关节或肌肉出血,哪怕是轻微的受伤,都可能引发严重的出血情况。随着时间的推移,反复的出血会导致关节炎、假肿瘤等问题,许多患者不得不接受手术治疗。然而,手术对于他们来说,风险重重,出血、伤口感染、剧烈疼痛等问题时刻威胁着他们的健康。更棘手的是,部分血友病患者体内还存在抑制物,这使得常规的凝血因子替代疗法失去效果,如何保障这些患者围手术期的安全,成为了医学领域亟待解决的难题。
在这样的背景下,郑州大学附属肿瘤医院(河南省肿瘤医院)等机构的研究人员开展了一项重要研究,旨在评估序贯联合旁路治疗(Sequential Combined Bypass Therapy,SCBT)对血友病高滴度抑制物患者手术治疗的安全性、有效性和经济影响。该研究成果发表在《Annals of Hematology》上,为这一领域带来了新的希望。
研究人员采用回顾性分析的方法,收集了 2018 - 2023 年郑州大学附属肿瘤医院血液科 14 例血友病高滴度抑制物患者的临床资料。这些患者均接受了大手术,其中大部分是与血友病性关节病相关的骨科手术。研究人员对患者使用了两种 SCBT 方案,通过优化重组活化因子 VII(rFVIIa)和凝血酶原复合物浓缩物(PCC)的剂量进行治疗,并对两种方案的效果进行评估。
研究结果显示:
- 患者基本情况:14 例患者均为男性成年患者,中位年龄 30.00(27.25 - 42.75)岁,中位体重 66.50(60.50 - 70.38)kg 。手术类型多样,以骨科手术居多。
- 治疗方案及费用:4 例患者采用方案 1 治疗,10 例患者采用方案 2 治疗。方案 1 中,rFVIIa 在手术当天(D1)剂量为 90 μg/kg q3h,术后第 2 - 3 天(D2 - 3)为 90 μg/kg q4h ,之后逐渐减量;PCC 在 D4 添加并调整剂量,D10 或术后评估无出血危险后单独使用。方案 2 中,手术当天及术后 2 - 3 天给予 rFVIIa(90 μg/kg q6h)和 PCC(50 IU/kg q6h),D4 后逐渐减少给药频率和剂量,D10 或确认无出血风险后单用 PCC。计算发现,方案 2 的经济成本比方案 1 降低了 28.0%(863,604.68 元 vs. 621,756.62 元)。
- 止血效果:方案 2 的止血效率更高,术中止血成功率为 90%(9/10),术后止血成功率也为 90%(9/10);而方案 1 术中止血成功率为 75%(3/4),术后为 50%(2/4)。
- 安全性评估:14 例患者中,仅 1 例出现左腘静脉、胫后静脉和小腿肌肉静脉血栓,经治疗后血栓完全消失。其他患者未出现明显安全问题。在凝血指标方面,患者 PT 未延长,部分患者出现 FBG 和血小板计数下降,57.14%(8/14)的患者 D - Dimer 升高,但在 SCBT 结束后 5 - 7 天恢复至基线水平。
研究结论和讨论部分指出,方案 2 作为优化后的 SCBT 方案,在围手术期为血友病高滴度抑制物患者止血方面,比方案 1 更高效,且经济成本更低,止血效率可达 90% 以上,是临床推荐的治疗方案。不过,SCBT 可能会增加血栓形成或弥散性血管内凝血(DIC)的风险,虽然在本研究中仅有 1 例患者出现血栓且未造成严重后果,但医生在治疗过程中仍需密切关注患者临床情况和实验室指标,根据个体情况制定治疗方案。此外,目前缺乏循证医学指南,对于血友病高滴度抑制物患者围手术期凝血因子方案,需要通过专家讨论达成共识。
这项研究为血友病高滴度抑制物患者的手术治疗提供了重要参考,为后续临床研究奠定了坚实基础,有望进一步改善这类患者的治疗效果和生活质量。