不同双膦酸盐治疗儿童成骨不全症的疗效大揭秘：哪款更优？

为明确儿童成骨不全症（OI）最佳双膦酸盐治疗方案，研究人员开展 NMA，发现不同药物各有优劣。

　　在生命科学和医学领域，儿童成骨不全症（OI）的治疗一直是研究热点。目前，针对儿童 OI 的最佳双膦酸盐治疗方案仍不明确。为了分析不同双膦酸盐疗法对儿童 OI 的疗效差异，研究人员依据 PRISMA 指南开展了一项网络荟萃分析（NMA）。他们筛选了涉及口服或静脉注射双膦酸盐治疗儿童 OI 的临床试验。
主要研究指标包括 1 年和 2 年的腰椎面积骨密度（LS-aBMD）及 Z 评分变化，还有骨折事件；次要指标涵盖 1 年和 2 年的骨转换标志物（BTM，uNTX/Cr）变化以及不良事件发生率。
研究共纳入 9 项随机对照试验（RCTs），涉及 595 名儿童。在 LS-aBMD 变化方面，1 年时，各种双膦酸盐药物之间无明显差异；2 年时，所有积极治疗组与安慰剂组相比，均能改善 LS-aBMD，其中帕米膦酸盐（pamidronate）的改善效果最为显著（208.73 mg/cm²，95% 置信区间 60.48 - 356.98；证据确定性为中等）。唑来膦酸（Zoledronic acid ）在 1 年（1.63 分，95% 置信区间 0.07 - 3.19；证据确定性为低）和 2 年（1.37 分，95% 置信区间 0.95 - 1.79；证据确定性为低）时，均能显著提高 LS Z 评分。在有限的骨折分析中，与安慰剂相比，只有奥帕膦酸（olpadronate）能减少骨折总数（-1.65，95% 置信区间 - 3.05 - - 0.26；证据确定性为中等）。对于 BTM，所有治疗组在 1 年时与安慰剂相比，均能降低 uNTX/Cr，而到 2 年时，只有阿仑膦酸盐（alendronate）仍能保持这种降低效果（-182.38 nmol/mmol，95% 置信区间 - 283.67 - - 81.09；证据确定性为中等）。唑来膦酸的不良事件发生率高于安慰剂组（5.49，95% 置信区间 1.66 - 18.19；证据确定性为低）。
综上所述，在众多双膦酸盐药物中，帕米膦酸盐对改善 LS-aBMD 效果突出，唑来膦酸在提高 Z 评分方面表现最佳，但不良事件发生率较高。不过，由于缺乏直接对比试验等证据，在预防骨折和骨转换标志物方面，还无法得出确切结论。未来，开展大规模口服和静脉注射剂型的头对头试验，对于制定儿童成骨不全症的循证治疗方案至关重要。本研究已在 PROSPERO 注册，注册号为 CRD42024571408。