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为探究达雷妥尤单抗（Dara）与硼替佐米治疗心脏受累的系统性轻链淀粉样变（pAL）疗效，研究发现 Dara 更具优势。
在医学领域，系统性轻链淀粉样变（AL）合并严重心脏受累是个棘手的问题，尤其是 Ⅲb 期患者，他们的预后极差，中位生存期仅 3 - 6 个月，而且常常被排除在临床试验之外 。目前针对这部分高风险患者的治疗数据稀缺，临床医生在治疗选择上困难重重，患者迫切需要更有效的治疗方案。
为了解决这些难题，河北大学附属医院血液科的研究人员开展了一项回顾性研究。该研究成果发表在《Clinical and Experimental Medicine》上。研究人员对 16 例心脏受累的 AL 患者进行分析，这些患者分别接受以硼替佐米和达雷妥尤单抗为主的治疗方案，旨在对比两种方案对心脏受累的 AL 患者，特别是 Ⅲb 期患者的临床疗效。
研究人员采用回顾性分析方法，收集了 2018 年 5 月至 2023 年 8 月在河北大学附属医院治疗的 16 例心脏受累的 AL 患者资料。患者被分为两组，一组接受硼替佐米为基础的治疗方案，另一组接受达雷妥尤单抗为基础的治疗方案。研究主要观察指标包括血液学缓解率、心脏反应率、生存率和不良反应等。
研究结果如下：
- 整体患者疗效：16 例患者中，4 例为 Mayo 2004 分期 Ⅲa 期，6 例为 Ⅲb 期。达雷妥尤单抗组的血液学缓解率和心脏器官反应率均高于硼替佐米组（71% vs. 33%；57% vs. 11%）。中位随访 12 个月后，达雷妥尤单抗组的无进展生存期（PFS）优于硼替佐米组（未达到 vs. 6 个月，P=0.022 ），总生存期（OS）虽无显著差异，但达雷妥尤单抗组数值更高（27.8 个月 vs. 21.7 个月，P=0.232 ）。
- Ⅲb 期患者疗效：在重点关注的 6 例 Ⅲb 期患者中，达雷妥尤单抗组的血液学和心脏反应率显著高于硼替佐米组（均为 66% vs. 0%） 。硼替佐米组的 3 例患者在治疗的第 1、4、5 个周期因疾病进展死亡，而达雷妥尤单抗组 3 例患者中有 2 例在第 2/3 个周期达到血液学非常好的部分缓解 / 完全缓解（VGPR/CR），在第 5 个周期达到心脏部分缓解 / 非常好的部分缓解（PR/VGPR），1 例患者因心脏事件死亡，两名有治疗反应的患者在最后一次随访时仍存活1。
- 治疗转换效果：5 例硼替佐米治疗无反应的患者转换为达雷妥尤单抗治疗后，病情达到稳定或更好状态。
研究结论与讨论：对于心脏受累的 AL 淀粉样变患者，包括 Ⅲb 期患者，基于达雷妥尤单抗的治疗方案在血液学缓解、心脏反应和无进展生存期方面具有优势，且耐受性与硼替佐米相当。即使是硼替佐米难治的患者，转换为达雷妥尤单抗治疗后也能获得临床益处，这表明达雷妥尤单抗在挽救治疗中具有重要作用。不过，该研究存在样本量小和回顾性研究设计的局限性，还需要更大规模的前瞻性试验进一步验证这些结果。
这项研究为心脏受累的 AL 淀粉样变患者，尤其是 Ⅲb 期高风险患者的治疗提供了新的思路和依据，达雷妥尤单抗有望成为改善这部分患者预后的重要治疗选择。
