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视网膜疾病负担沉重，抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）生物类似药有望提供经济有效的治疗方案。
### 视网膜疾病的现状
视网膜疾病是全球 50 岁以上人群失明的主要原因之一，给患者、家庭和社会带来了沉重负担。常见的视网膜疾病包括新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病视网膜病变（DR）、糖尿病黄斑水肿（DME）、视网膜静脉阻塞（RVO）和近视性脉络膜新生血管（mCNV）等。随着全球人口老龄化加剧，这些疾病的患病率和相关负担预计将显著增加。
视网膜疾病的临床负担
- nAMD：全球约有 2 亿人受年龄相关性黄斑变性（AMD）影响，其中 nAMD 虽占 AMD 病例的约 10%，却导致了 90% 的法定失明病例。nAMD 发病迅速且与年龄相关，患者多在 60 岁以上。其对患者生活质量（QoL）影响严重，会降低视觉功能相关 QoL 评分，还与心理健康问题相关，患者的 QoL 评分甚至可比肩或差于糖尿病、结直肠癌或多发性硬化症患者12。
- DR 和 DME：DR 是糖尿病的微血管并发症，是工作年龄成年人失明的主要原因之一。全球糖尿病患者中 DR 的患病率较高，且随着疾病进展，临床负担加重。DME 是 DR 的常见并发症，会导致视力严重下降，对患者 QoL 的影响与 nAMD 相当，患者在阅读、行动和情感健康等方面的 QoL 评分较低34。
- RVO：RVO 是导致严重视力丧失的第二大常见视网膜血管疾病，全球约有 1400 - 1900 万成年人受其影响。RVO 可分为中央视网膜静脉阻塞（CRVO）和分支视网膜静脉阻塞（BRVO），黄斑水肿是其导致视力障碍的主要原因。RVO 对患者 QoL 的影响虽不如 DME 和 AMD 显著，但也会降低患者的视觉相关 QoL56。
- mCNV：mCNV 是近视和病理性近视的严重并发症，在高度近视眼中发病率较高，若不治疗，预后较差，90% 以上的患者可能在 10 年内出现疾病进展和不可逆的视力恶化直至失明78。
视网膜疾病的社会经济负担
- 经济负担的构成：视网膜疾病的社会经济负担包括直接成本（如医院就诊、药物、检查和治疗费用等）和间接成本（如患者和非正式护理人员的生产力损失、早期退休或残疾、教育损失等）。视力障碍会导致贫困加剧，减少就业机会和工作生产力，影响教育机会和成果910。
- 不同疾病的经济负担：nAMD 的治疗成本高昂，抗 VEGF 药物的选择和注射频率是主要成本驱动因素。DR 和 DME 的经济负担也很沉重，美国每年与糖尿病相关的视网膜疾病医疗费用高达数十亿美元。RVO 的经济负担相关信息相对较少，但研究表明患者的医疗费用高于高血压和青光眼患者1112。
- 护理人员的负担：视网膜疾病患者的护理人员常因照顾患者而请假，影响个人和工作生活，还可能面临经济压力和抑郁风险。护理人员的护理时长和成本较高，且患者的婚姻状况、合并症、视力状况等因素会影响非正式护理的概率13。
- 治疗负担和成本效益：抗 VEGF 治疗视网膜疾病的负担较重，患者可能因经济压力、治疗不便等原因接受较少的注射和监测，影响治疗效果。不同国家抗 VEGF 治疗的成本效益存在差异，如在英国和美国，不同的治疗方案在成本效益方面各有优劣。合理选择治疗方案对提高成本效益、减轻医疗系统负担至关重要1415。
生物类似药在视网膜疾病治疗中的应用
- 生物类似药的潜在价值：生物类似药与已批准的生物药（参考产品）相似，经过严格的分析和临床试验验证，并通过严格的监管审批程序。其在不同疾病领域已显示出成本效益，能为医疗系统节省大量资金。在视网膜疾病治疗中，生物类似药有望提供更经济有效的治疗方案，减轻医疗系统负担，提高患者对标准治疗的可及性16。
- 生物类似药面临的挑战：目前，视网膜疾病患者中存在治疗不足的情况，部分原因是抗 VEGF 治疗成本高，患者难以持续接受治疗。生物类似药在眼科的应用面临一些挑战，如医生对其信心不足，患者可能受到反安慰剂效应影响，且美国和欧盟在生物类似药监管过程中的差异也会影响其应用1718。
- 成本节约和价值驱动因素：使用价格较低的生物类似药可节省患者和医疗系统的费用。例如，英国和加拿大的研究表明，使用生物类似药替换参考产品可节省大量资金，这些资金可用于投资医疗设施、人员和创新，改善患者护理。此外，生物类似药与参考产品之间的价格竞争可降低参考产品的成本1920。
- 真实世界证据：由于生物类似药在眼科领域应用时间较短，来自欧盟和美国的真实世界证据有限。已有的少数研究表明，生物类似药雷珠单抗在治疗视网膜疾病时，与参考雷珠单抗具有相似的疗效和安全性，但还需要更多大规模的研究来进一步验证21。
结论
视网膜疾病，如 nAMD、DR、DME、RVO 和 mCNV 等，严重影响全球人群的视力，尤其在老年人群中更为突出。当前标准的抗 VEGF 治疗虽有效，但在治疗可及性、负担和可持续性方面存在未满足的临床需求。生物类似药的出现为满足这些需求带来了希望，它能为医生和患者提供可持续且经济有效的治疗方案，节省的资金可重新投入到医疗设施建设中，有望改善视网膜疾病的治疗现状，减轻社会经济负担，但仍需克服应用过程中的诸多挑战，进一步积累真实世界证据，以更好地发挥其作用。
