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为探究乌帕替尼（upadacitinib）治疗中重度特应性皮炎（AD）的真实疗效与安全性，研究人员开展了 UP-TAINED 前瞻性观察研究。结果显示，多数患者早期实现疾病控制，药物耐受性良好。这为 AD 治疗提供了重要的真实世界证据1214。
在皮肤健康的领域中，特应性皮炎（Atopic Dermatitis，AD）就像一个难缠的 “小怪兽”，困扰着许多人。它是一种慢性炎症性皮肤病，在德国成年人中，1 年患病率约为 2 - 3%。AD 不仅给患者带来身体上的痛苦，像瘙痒、疼痛，还严重影响他们的生活质量，尤其是当面部、手部这些显眼又难治疗的部位受累时。尽管近年来有一些创新的系统性疗法获批，但对于涉及难治疗区域的疾病，仍存在未被满足的需求。而且，目前基于临床研究的 S3 指南虽推荐 JAK 抑制剂（如乌帕替尼）用于治疗 AD，但这类药物在真实世界中的使用情况、有效性和安全性的相关数据却很有限。同时，以往评估 AD 治疗反应的方式可能不足以实现最佳治疗效果，所以需要新的研究来探索更有效的治疗方案，这便是开展这项研究的重要原因
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德国的研究人员开展了 UP-TAINED 研究，这是一项正在进行的前瞻性、多中心、观察性研究，旨在评估乌帕替尼在德国中重度 AD 患者中的真实世界有效性和安全性，特别关注早期至 1 年的疾病控制和耐受性2。该研究成果发表在《Dermatology and Therapy》上。
研究人员采用的主要关键技术方法为：进行前瞻性、非干预性、观察性队列研究，收集患者健康记录中的数据，包括患者人口统计学信息、病史、诊断和治疗数据以及当前 AD 严重程度测量和评分等。研究对象为确诊 AD 并按当地标签和实践处方乌帕替尼（15mg 或 30mg 每日一次）的患者67。
研究结果如下：
- 患者基线特征：351 例患者纳入有效性分析，平均年龄 41.4（16.5）岁，57.3% 为男性，平均疾病持续时间 23.6（16.5）年。多数患者此前接受过 AD 治疗，基线时，99 例患者接受 15mg 乌帕替尼，252 例接受 30mg 乌帕替尼8。
- 治疗反应：在治疗 12 周时，71.0% 的患者实现疾病控制（ADCT 总分 < 7）；1 年时，该比例为 70.9%。治疗 4 周后，60.6% 的患者湿疹面积和严重程度指数（Eczema Area and Severity Index，EASI）≤3 ，1 年后这一比例达到 68.1%。在生活质量方面，治疗 1 个月时，33.2% 的患者皮肤病生活质量指数（Dermatology Life Quality Index，DLQI）/ 儿童皮肤病生活质量指数（Children’s DLQI，CDLQI）为 0/1，12 个月时该比例升至 49.4%。此外，瘙痒等症状也得到明显改善。对于基线时有中重度手部或面部湿疹的患者，治疗 1 个月时，手部和面部达到 vIGA-AD 0/1 反应（皮肤清除或几乎清除）的比例分别为 63.8% 和 60.8%，12 个月时分别升至 76.7% 和 75.8%3910。
- 安全性：380 例患者纳入安全性分析，163 例患者报告了 426 起不良事件（Adverse Events，AEs），多数为轻度（59.7%）或中度（34.6%）。最常见的 AEs 是 AD（加重）、痤疮和 COVID-19。未报告重大心血管 AEs、静脉血栓栓塞或恶性肿瘤311。
研究结论和讨论部分指出，乌帕替尼在真实世界临床实践中耐受性良好，大多数中重度 AD 患者使用乌帕替尼后能在早期实现严格的治疗目标，且 1 年内病情得到有效控制，尤其是在手部和面部等难治疗区域效果显著。该研究结果证实并扩展了乌帕替尼 3 期临床试验的发现，为 AD 治疗提供了重要的真实世界证据，表明乌帕替尼可改善 AD 患者的疾病负担和生活质量，在 AD 治疗中具有重要价值。但研究也存在局限性，如部分数据缺失、无法与未用药的随机对照组比较、研究对象为德国人群，结果可能无法推广到其他地区等。不过，总体而言，这项研究为临床医生治疗 AD 提供了更有力的参考，推动了 AD 治疗领域的发展131514。
