慢性自发性荨麻疹患者的真实世界体验：洞察疾病负担，优化诊疗策略

为解决慢性自发性荨麻疹（CSU）患者疾病体验、认知和需求的研究空白，研究人员开展多国横断面在线调查。结果显示患者存在诊断延迟、症状控制不佳等问题。该研究为优化诊疗提供依据，对改善患者生活质量意义重大。

　　慢性自发性荨麻疹（Chronic Spontaneous Urticaria，CSU），这一由肥大细胞驱动的疾病，如同隐藏在患者生活中的 “捣乱分子”，持续时间超过 6 周，会在皮肤上变出肿胀、瘙痒甚至疼痛的风疹块，还常伴随着血管性水肿（Angioedema）出现。对于患者而言，它带来的不仅是身体上的不适，更严重影响着日常生活、情绪心理、睡眠质量等。然而，以往虽然知道 CSU 对患者健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life，HRQoL）有负面影响，但在了解患者对疾病的体验、认知和需求方面，还存在着不小的 “缺口”。为了填补这些知识空白，深入探究 CSU 患者的真实世界状况，来自德国柏林夏里特医学院（Charité – Universit?tsmedizin Berlin）等机构的研究人员开展了一项名为 “Urticaria Voices” 的研究 。这项研究成果发表在《Dermatology and Therapy》杂志上，为我们认识和应对 CSU 提供了新的视角与思路。
在研究方法上，研究人员采用了非干预性、横断面研究设计。他们招募了美国、加拿大、英国、德国、法国、意大利和日本等国家，年龄大于 18 岁，经自我报告且由临床医生确诊为 CSU 和（或）慢性诱导性荨麻疹（Chronic Inducible Urticaria，CIndU），正在接受医生处方药物治疗慢性荨麻疹，且未参与过相关临床试验、未受雇于制药或市场研究公司的患者。这些患者通过在线调查的方式，完成了包含定制问题和经过验证的患者报告结局测量工具 —— 荨麻疹控制测试（Urticaria Control Test，UCT）的问卷。同时，研究人员还招募了治疗慢性荨麻疹的医生进行在线调查，但本次分析主要聚焦于 CSU 患者的数据。
研究结果主要从以下几个方面展开：

1. 患者人口统计学和临床特征：共 582 名 CSU 患者纳入分析，其中女性占 62%，平均年龄 42.2（11.9）岁 ，疾病平均持续时间 9.2（10.3）年，从发病到确诊平均间隔 2（5.4）年。近半数患者在确诊前症状持续超一年，55% 的患者报告有血管性水肿，平均每年发作 7.7（14.0）次 。
2. 患者就医历程：患者从出现症状到确诊平均看了 6.1（8.9）位医生，近半数患者确诊后更换过负责治疗的医生，主要原因是寻求更专业的医生、更有效的治疗和更好地控制症状。患者在就医过程中，对基层医生增加 CSU 知识、了解疾病病因、获取更多治疗信息、更好地接触专科医生和治疗手段等方面有着强烈需求。
3. 治疗和疾病控制情况：研究时，79% 的患者使用抗组胺药治疗，同时部分患者还使用糖皮质激素。然而，80% 的患者在过去 4 周疾病控制不佳（UCT＜12），使用抗组胺药的患者中 84% 控制不佳 。即便调整抗组胺药类型和增加剂量，多数患者症状改善仍不理想。
4. CSU 带来的负担：在血管性水肿方面，超过半数患者曾经历，43% 在过去 12 个月内发作，发作时 57% 伴有疼痛。除瘙痒、风疹块和血管性水肿外，患者还常出现睡眠问题（62%）、疼痛（55%）和疲劳（49%）等症状。在情感、认知和社会负担上，CSU 对患者生活有中度负面影响，疾病控制不佳的患者在各 HRQoL 领域的负面影响评分显著更高。此外，63% 的患者遭遇过与 CSU 相关的耻辱感和歧视。
   在研究结论与讨论部分，该研究揭示了 CSU 患者面临的诸多挑战。诊断延迟问题突出，平均 2 年的诊断时间与以往研究相符，这反映出基层医生对 CSU 知识的欠缺，患者不得不频繁更换医生以寻求更好的治疗。疾病控制方面，尽管有治疗指南，但多数患者症状控制不佳，抗组胺药治疗效果不理想，且存在与指南不符的用药情况，如较多患者使用第一代抗组胺药，糖皮质激素的使用也未严格遵循指南。CSU 对患者的身体、心理、社会和经济都造成了沉重负担，严重影响生活质量，疾病控制不佳时影响更为显著。同时，研究也存在一定局限性，如可能未涵盖网络接入受限或数字素养低的患者，存在回忆偏倚，且横断面研究无法跟踪病情、治疗效果和生活质量的变化。不过，总体而言，该研究强调了早期诊断、以患者为中心的治疗以及多学科综合治疗的重要性。通过提高对 CSU 的认识，加强基层医生教育，严格遵循治疗指南，有望改善患者的治疗效果和生活质量，为临床实践和政策制定提供了有价值的参考依据。