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研究人员开发预测早产儿严重支气管肺发育不良（BPD）模型，助力临床风险分层，意义重大。
# 早产儿呼吸疾病风险预测的新突破
在新生儿医学领域，早产儿的健康状况一直备受关注。尽管现代医学在早产儿治疗方面取得了不少进展，但长期呼吸疾病仍是早产儿面临的重大问题，其中支气管肺发育不良（Bronchopulmonary Dysplasia，BPD）尤为突出。BPD 是一种在早产儿中常见的慢性肺部疾病，它是由产前和产后一系列肺损伤 - 炎症事件导致的，特别是在出生后的头几天。目前，BPD 的发病率并没有下降，这给早产儿的健康和未来生活带来了巨大挑战。
BPD 的治疗面临诸多困境。一方面，早期有效的治疗对于降低 BPD 发病率至关重要，但由于 BPD 的发展并非线性，缺乏可靠的风险评估指标，使得何时进行特定治疗难以确定。另一方面，许多治疗手段存在风险，例如皮质类固醇虽然能降低 BPD 发病率，但会增加神经系统并发症的风险，因此只能用于 BPD 风险极高的婴儿。这就迫切需要一种更好的方法，能根据治疗风险和效果对早产儿进行分层评估。
为了解决这些问题，来自澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所（Neonatal Research, Murdoch Children’s Research Institute）等机构的研究人员开展了相关研究。他们的研究成果发表在《Pediatric Research》杂志上。
研究人员运用了分类回归树（Classification and Regression Tree，CART）技术进行此项研究。他们收集了来自日本爱知县 21 个中心的 2026 名早产儿的数据，这些早产儿胎龄小于 32 周或出生体重小于 1500g，且出生后至少接受了 7 天的通气支持。同时，他们还使用了来自日本埼玉县 387 名早产儿的数据作为外部验证数据集。
研究结果
- 预测模型的建立与验证：研究人员开发了一个简化模型来预测早产儿的严重 BPD（定义为出院回家时需要补充氧气或因 BPD 死亡）。该模型仅使用两个预测指标：出生后第 7 天和第 14 天的呼吸严重程度（Respiratory Severity，RS）评分以及胎龄（Gestational Age，GA）。通过 CART 技术构建的两个时间点（“出生后第 7 天” 和 “出生后第 14 天”）的模型，展现出良好的 C 统计量，分别为 0.789（第 7 天）和 0.779（第 14 天）。在外部验证数据集中，同样表现出色，C 统计量分别为 0.753（第 7 天）和 0.827（第 14 天）。这表明该模型具有较好的预测能力。
- 模型的优势：以往的 BPD 预测模型存在诸多不足，要么纳入的预测指标不易获取，要么过于笼统，无法准确描述早产儿肺部疾病的细微差别。而本次研究的模型仅依赖于两个从无创临床数据中获取的变量 ——RS 评分和 GA，数据收集方便，在日常新生儿护理中具有高度实用性。RS 评分综合了氧气需求和平均气道压力，平均气道压力能可靠反映患病肺部的生理状态，且不受呼吸支持模式的影响，有助于在不同胎龄下评估风险。此外，该模型是一个简单的决策树流程图，相比那些需要临床医生输入参数的 “黑箱” 模型，它降低了临床医生的认知和操作负担，增加了风险计算的透明度，并且还提供了校准曲线展示不同 BPD 风险水平下的模型性能。
- 模型的局限性及改进方向：CART 模型也存在一些缺点，比如容易过拟合训练数据，数据的微小变化可能导致完全不同的树结构，使其稳定性较差，而且杂质优化仅在局部进行，可能无法得到全局最优树。随机森林模型可以解决这些问题，但随机森林模型由于其集成性质，可解释性较差。本研究的模型选择 CART 技术，主要是因为其简单且逻辑清晰，可解释性强。另外，在特征选择方法上，研究人员使用的单变量分析虽然简单、可解释，但忽略了变量之间的相互作用，且对样本量敏感。而随机森林方法虽能考虑特征相互作用，但仅按相对重要性对特征进行排序，不提供统计显著性。未来可以将两种方法结合，进行更稳健的特征选择。
研究结论与讨论
本研究开发的预测早产儿严重 BPD 的模型，为临床医生评估早产儿 BPD 风险提供了一种简单实用的工具。它基于容易获取的临床数据，通过直观的决策树流程图展示风险评估过程，具有较高的透明度和临床实用性。虽然模型存在一定的局限性，但在当前 BPD 治疗困境下，为风险分层和治疗决策提供了有价值的参考。
此外，该研究对 BPD 的定义与常用定义有所不同，选择预测严重 BPD，这更符合家长对早产儿出院时氧气需求的关注，也对临床治疗选择的风险分层更有帮助。同时，研究强调预测模型不能完全等同于精准医疗，预测只是评估不良事件风险，要实现精准医疗，还需要根据患者特征或亚表型对人群进行分类。在未来的研究中，可以进一步探索该模型在不同人群和医疗环境中的应用效果，不断优化模型，提高预测的准确性和可靠性，为早产儿的健康保驾护航。
