揭开阿尔茨海默病治疗中的差距与人口因素影响：基于 FDA 批准的晚期临床试验数据研究的重要意义

为评估阿尔茨海默病（AD）女性参与率与患病率之比（PPR），研究人员对 2003 - 2019 年 FDA 完成的 45 项 AD 4 期临床试验进行评估。结果显示女性 PPR 为 0.80 且呈逐年下降趋势，这对优化 AD 临床试验设计有重要意义。

　　背景：阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）在女性中的患病率高于男性。本研究中，研究人员对美国食品药品监督管理局（FDA）完成的与阿尔茨海默病相关的 4 期临床试验展开研究，旨在评估阿尔茨海默病女性参与率与患病率之比（PPR）。方法：利用 FDA 公开的临床试验数据库，评估 2003 年至 2019 年的 45 项阿尔茨海默病 4 期试验。通过将临床试验中女性占比除以患阿尔茨海默病女性的总占比，计算总 PPR 和年度 PPR 值。PPR 值为 1 代表 4 期临床试验中女性参与和患病人群的参与达到平衡。结果：45 项试验中，41 项完成，4 项终止，3 项试验性别数据缺失。38 项阿尔茨海默病相关临床试验共招募 4502 名参与者，其中 2604 名（57.84%）为女性，1898 名（42.15%）为男性。女性的 PPR 为 0.80，反映出晚期临床试验中女性参与者有一定代表性，但女性参与者年度 PPR 呈下降趋势。结论：年度 PPR 范围在 0.72 - 1.0 之间。最初为 1，到 2007 年降至 0.72。38 项完成的临床试验中，18 项使用安慰剂治疗，安慰剂组性别比例合适。公开数据库在严重不良事件（SAE）性别相关信息方面需更透明。