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为评估脓皮病性汗腺炎（HS）相关症状测量工具的有效性，研究人员开展了对 HS 症状每日日记（HSSDD）和问卷（HSSQ）的心理测量学验证及阈值推导研究。结果显示二者具有良好的信效度和反应性，这对评估治疗效果意义重大。
脓皮病性汗腺炎（Hidradenitis suppurativa，HS），这个名字或许有些陌生，但它却给患者带来了极大的痛苦。HS 是一种慢性炎症性皮肤病，全球约有 0.4 - 1.0% 的人口受其困扰。想象一下，皮肤上反复出现疼痛的结节、脓肿，还伴随着难闻的气味和分泌物，不仅影响外观，还严重干扰日常生活。患者常常被疼痛折磨，睡眠质量下降，工作效率降低，甚至陷入情绪低谷，产生抑郁、焦虑等心理问题。
目前，针对 HS 的治疗药物相对较少。在评估新的治疗方法时，仅依靠临床指标是不够的，患者的自身感受同样重要。然而，现有的一些患者报告结局（Patient-reported outcome，PRO）工具，如皮肤病生活质量指数（Dermatology Life Quality Index，DLQI）和脓皮病性汗腺炎生活质量问卷（Hidradenitis Suppurativa Quality of Life Questionnaire，HiSQOL），主要侧重于评估疾病对患者生活质量的影响，难以准确衡量 HS 特定症状的严重程度。于是，HS 症状每日日记（Hidradenitis Suppurativa Symptom Daily Diary，HSSDD）和 HS 症状问卷（Hidradenitis Suppurativa Symptom Questionnaire，HSSQ）应运而生。这两种工具专门用于捕捉患者对 HS 核心症状（疼痛、瘙痒、气味、渗出）的感知严重程度，HSSDD 记录过去 24 小时的症状，HSSQ 记录过去 7 天的症状。但它们是否可靠、有效，还需要进一步验证。
为了解答这些疑问，来自英国卡迪夫大学、法国 UCB、美国 Evidera 等机构的研究人员，以 John R. Ingram 为主要代表，开展了一项重要研究。他们利用两项 3 期研究（BE HEARD I 和 BE HEARD II）的汇总盲法数据，对 HSSDD 和 HSSQ 进行了深入分析。研究结果发表在《Dermatology and Therapy》杂志上，为 HS 的诊疗带来了新的希望。
研究人员采用了多种技术方法。首先，从两项设计相同的 3 期试验（BE HEARD I，NCT04242446；BE HEARD II，NCT04242498）中收集了成人中重度 HS 患者的数据。这些患者被随机分组接受不同的治疗方案。然后，运用多种评估工具，如 Hurley 分期、国际脓皮病性汗腺炎严重程度评分系统（International Hidradenitis Suppurativa Severity Score System，IHS4）、HS 医生总体评估（HS Physician’s Global Assessment，HS PGA）等，从临床医生角度评估疾病严重程度；同时使用患者对 HS 严重程度的总体印象（Patient global impression of HS severity，PGI-SHS）、患者对 HS 变化的总体印象（Patient global impression of change in HS，PGI-C-HS）等工具，衡量患者对疾病的感知。在此基础上，进行了一系列心理测量学分析，包括评估重测信度（Test-retest reliability）、聚合效度（Convergent validity）、已知组效度（Known-groups validity）和反应性（Responsiveness），并推导了具有临床意义的患者内变化阈值和症状严重程度阈值。
研究结果主要如下：
- 患者基本情况：共纳入 934 例患者用于 HSSDD 分析集，1007 例患者用于 HSSQ 分析集。患者平均年龄约 37 岁，女性居多，大部分为白人，肥胖患者占比近 60%，疾病平均病程约 8 年，Hurley II 期和 III 期患者占比分别约为 56% 和 44% 。
- 完成率和评分规则：HSSQ 的完成率高于 HSSDD，在第 16 周时，HSSDD 完成率为 70.1%，HSSQ 为 90.2%。模拟分析确认 HSSDD 当前每周评分规则（每周 7 天中至少 4 天非缺失数据）合理，更宽松的规则（如每周至少 3 天非缺失数据）也可能可行。
- 效度分析：聚合效度方面，HSSDD 和 HSSQ 与其他 PRO 和临床医生报告结局（Clinician-reported outcomes，ClinROs）的相关性大多符合预期。例如，与 DLQI 总分大多呈中度相关，与 IHS4 部分症状项目呈弱相关。已知组效度方面，HSSDD 和 HSSQ 能有效区分不同临床状态的患者亚组。随着 Hurley 分期、IHS4、PGI-S-HS 和 HS PGA 严重程度增加，HSSDD 和 HSSQ 的症状评分也相应升高。
- 信度和反应性：重测信度分析显示，HSSDD 各项目在基线至第 4 周的组内相关系数（ICC）为 0.80 - 0.85，HSSQ 各项目在第 32 周至第 36 周的 ICC 为 0.73 - 0.82，均具有良好的信度。反应性方面，HSSDD 和 HSSQ 评分从基线至第 16 周的变化与 PGI 量表变化的相关性大多超过 0.30，表明它们对病情变化敏感。
- 阈值推导：通过锚定法和分布法分析，确定了具有临床意义的患者内改善阈值。对于 HSSDD，最差和平均皮肤疼痛评分降低 3 - 4 分、气味、瘙痒和渗出评分降低 2 - 3 分有临床意义；对于 HSSQ，皮肤疼痛评分降低 4 - 5 分、气味和渗出评分降低 3 - 4 分、瘙痒评分降低 3 分有临床意义。同时，利用受试者工作特征曲线（ROC）分析确定了疾病严重程度的阈值。
研究结论表明，HSSDD 和 HSSQ 在中重度 HS 患者中表现出良好的信度、效度和反应性。这些结果意味着，医生可以借助这两种工具，更准确地评估治疗干预对 HS 关键症状的影响，为治疗决策提供有力依据。然而，研究也存在一定局限性，如未评估文化效度，研究设计并非专门针对 HSSDD 和 HSSQ 的心理测量学验证等。尽管如此，这项研究仍然为 HS 的临床诊疗和研究开辟了新的道路，为进一步改善患者的生活质量奠定了基础，期待未来有更多针对 HS 的研究，为患者带来更多的治疗选择和更好的治疗效果。
