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为解决儿童克罗恩病（CD）患者与家长对疾病认知差异问题，研究人员开展 “比较儿科 CD 患者及其父母 / 照顾者在全球身体、情感和社会健康以及健康相关生活质量（HRQOL）方面看法” 的研究。结果发现两者存在认知差异且受家长因素影响，这对临床全面评估和精准诊疗意义重大。
克罗恩病（Crohn’s disease，CD）是一种令人头疼的免疫介导慢性疾病，它就像一个 “捣乱分子”，不仅会给患者的生活质量（Quality of Life，QOL）带来负面影响，还会让患者家庭背负沉重的照顾和情感负担。对于儿童 CD 患者而言，诊断过程充满挑战，他们和家人都得努力适应这种通常较为严重且会逐渐发展的慢性疾病状态。在日常生活、学习、社交活动等方面，患者和家庭都受到诸多限制。而且，年轻的炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease，IBD）患者还容易出现心理社会问题，像抑郁和焦虑的发生率较高，这进一步损害了健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life，HRQOL），影响疾病治疗效果。
在疾病管理中，年幼患者对父母的依赖程度较高，父母的认知对治疗依从性和患者整体健康状况至关重要。但随着青春期的到来，儿童患者本应逐渐具备自我报告症状和管理疾病的能力，可实际上，青春期常见的生长发育延迟等问题阻碍了这一进程，导致他们在预期年龄难以实现成年应有的自主性，在疾病管理上更依赖家庭支持。
此前研究虽已发现患者和家长在疾病控制认知方面存在差异，但目前使用患者报告结局测量信息系统（Patient-Reported Outcome-Measurement Information System，PROMIS）来比较两者对疾病及其整体影响看法的研究还比较少。为了填补这一空白，来自葡萄牙里斯本大学医学院等机构的研究人员开展了一项研究。该研究成果发表在《Journal of Patient-Reported Outcomes》上，对儿童 CD 的临床管理有着重要意义。
研究人员采用了多种技术方法来开展此项研究。在样本选取上，他们从一家儿科胃肠病门诊中心连续招募了 31 对 8 - 17 岁的儿童 CD 患者及其父母 / 照顾者。在数据收集方面，通过查阅病历获取疾病相关数据，同时让参与者完成 PROMIS 和 IMPACT III 问卷。统计分析时，运用描述性统计、t 检验、多元分析、计算组内相关系数（ICC）和 Cohen’s Kappa 分析等方法处理数据。
研究结果如下：
- 样本描述：此次研究共纳入 31 对研究对象，其中女性患者占 58%，平均年龄 15.2 岁，平均病程 2.7 年，大部分患者（83.9%）处于疾病缓解期。家长方面，平均年龄 45.3 岁，母亲完成了大部分调查（67.7%）。
- 评分比较：对比父母和患者的 PROMIS 和 IMPACT III 评分，发现除了 PROMIS 全球健康（p<0.001）和 PROMIS 意义与目的（p=0.029）这两个维度的评分存在显著差异外，其他维度大多无显著差异。在全球健康维度，家长评分更低；在意义与目的维度，家长评分更高。同时，父母和患者的 PROMIS 评分在全球健康、生活满意度和疲劳这几个方面一致性为中等，其他维度较差；IMPACT III 总分一致性为中等。
- 影响因素分析：多变量分析表明，父母的职业和教育水平显著影响 PROMIS 和 IMPACT III 评分差异。例如，从事专业职业的母亲在 PROMIS 抑郁和疼痛干扰评分上与孩子差异较小，但在意义与目的评分上差异较大；父亲方面，从事专业职业的父亲在 PROMIS 焦虑评分上与孩子差异较大，在生活满意度评分上差异较小。
- 疾病认知差异：通过 Cohen’s kappa 分析发现，父母和孩子对疾病状态的认知一致性极低（Cohen's kappa=0.285，p=0.029） ，常出现父母认为症状恶化而孩子觉得无变化，或者孩子报告病情改善但父母未察觉的情况。
- 疾病活动度影响：研究还发现，疾病活动度对父母和患者的 PROMIS 评分差异无显著影响。
研究结论和讨论部分指出，儿童 CD 患者和家长在疾病相关认知方面存在显著差异，且这些差异受家长教育和职业背景的影响。这种差异可能导致对治疗目标、应对策略等方面的期望不一致，进而影响疾病管理和治疗依从性。因此，在临床管理中，必须综合考虑患者和家长的观点，进行全面评估，以实现精准、以患者为中心的医疗服务。不过，该研究存在样本量较小、参与者多来自中产阶级家庭、未收集家长心理共病和用药数据等局限性。未来研究应扩大样本范围，纳入新诊断和住院患者，同时考虑家长心理状态，从而更全面地了解这些差异及其影响。这对于提升儿童 CD 的临床诊疗水平、改善患者和家庭的生活质量具有重要意义。
