基于德尔菲-层次分析法构建中国儿科临床试验研究中心质量管理指标体系

为解决儿科临床试验中风险管控不足的问题，首都儿科研究所团队采用改良德尔菲-层次分析法（Delphi-AHP），联合20位专家构建包含4个一级、16个二级和32个三级指标的评估体系，其中方案设计（权重0.3741）和受试者保护（0.3148）为核心模块。该研究为国内儿科临床试验机构的质量控制与内部审计提供首个系统性专家共识框架，成果发表于《BMC Pediatrics》。

　　儿童用药安全一直是全球医疗领域的重大挑战。由于生理特殊性，儿科人群面临药物短缺、超说明书用药等问题，而临床试验中的伦理风险、受试者依从性差、样本采集困难等进一步阻碍了安全有效药物的研发。尽管国际指南如ICH E6(R3)强调基于风险的质量管理，但现有研究多聚焦申办方视角，针对研究中心的风险管理策略缺乏系统性共识。中国近年来虽颁布《儿科人群药物临床试验技术指导原则》等系列文件，但机构层面的实操标准仍存空白。

为填补这一空白，首都儿科研究所药物临床试验机构牵头，联合多领域专家开展了一项创新研究。团队采用改良德尔菲-层次分析法，通过两轮专家咨询（响应率100%/95%，权威系数0.885/0.892），从初始73项指标中筛选出最终指标体系。研究特别关注方案设计的科学性（如基于成人数据的儿科方案推导）、受试者保护（如最小化侵入性操作）等核心环节，并通过AHP计算权重，确保指标体系的实操性。

方法学亮点
研究通过文献系统检索构建初始指标池，纳入36篇文献及中国政策文件。20位来自药学、临床医学等领域的专家（平均从业年限15年）参与德尔菲咨询，采用重要性评分（均值>3.5）、变异系数（<0.25）等标准筛选指标，并通过AHP计算层级权重，一致性检验CR值均<0.1。

关键结果

1. 方案设计（权重37.41%）：强调儿科医师参与方案制定（权重0.0709）、风险管理计划整合（0.0524）等，但"纳入幼年动物实验数据"等指标因实操性不足被剔除。
2. 受试者保护（31.48%）：最小化采血量的群体药代动力学（PopPK）设计权重达0.1188，知情同意书需分年龄段定制（0.0328）。争议较大的"监护人误工补偿"调整为"基于风险暴露的合理补偿"。
3. 过程管理（18.79%）：研究中心药房集中管理试验用药（0.0217）、远程访视安排（0.0108）等入选，而"CRC驻点管理"因可行性问题被排除。
4. 数据收集（12.32%）：采用儿童友好型疼痛量表（0.0124）、监护人培训（0.0174）等指标确保数据质量。

结论与展望
该研究首创适用于中国儿科临床试验机构的风险管理框架，揭示方案设计与受试者保护为最核心风险点。其创新性体现在：首次将PopPK等关键技术转化为管理指标，并通过德尔菲法平衡科学性与实操性。局限性包括专家地域集中、未开展试点验证等。未来需探索该体系在真实世界研究（RWS）和多中心试验中的适应性，为监管政策制定提供循证依据。论文发表于《BMC Pediatrics》，为全球儿科临床研究贡献了中国方案。