单倍体免疫细胞输注联合脐带血移植治疗青少年粒单核细胞白血病（JMML）的新方案探索与意义

为解决青少年粒单核细胞白血病（JMML）移植后生存率低、复发率高的问题，研究人员开展了一项多中心、单臂、回顾性临床研究。他们采用单倍体免疫细胞输注联合脐带血（UCB）移植的新方案治疗 17 例 JMML 患儿，结果显示该方案有效且安全，为 JMML 治疗提供新选择。

　　青少年粒单核细胞白血病（JMML）是一种罕见且恶性程度高的儿童血液肿瘤。异基因造血干细胞移植仍是大多数 JMML 患儿的主要治疗手段。然而，以白消安为基础的清髓预处理方案无法有效解决移植后生存率低和复发率高的问题。此前，研究人员通过互补移植治疗 JMML 取得良好效果，且发现 5 例复发患者中仅 1 例脐带血（UCB）成功植入。为进一步探究 UCB 移植治疗 JMML 的可行性，研究人员制定了一种新方案，并进行长期随访分析以评估其有效性和安全性。在这项多中心、单臂、回顾性临床研究中，17 例 JMML 患儿接受了单倍体免疫细胞输注联合 UCB 移植的新方案治疗。中位随访 48 个月后，17 例患者中仅 1 例复发，累积复发率为 6.7%。5 年总生存率和无事件生存率分别为 87.4% 和 82.4%。在纳入的患者中，7 例发生了 II-IV 级急性移植物抗宿主病（GVHD），其中 2 例为 III-IV 级急性 GVHD，累积发生率分别为 41.0% 和 11.8%。此外，队列中共有 2 例患者发生慢性 GVHD，5 年慢性 GVHD 累积发生率为 11.8%。结论：研究结果表明，结合合适的方案，UCB 移植可能是治疗 JMML 的一种有效且安全的选择。