美国糖尿病眼病临床试验（2000 - 2023 年）的地域与机构差异评估：探寻公平之路

为解决糖尿病眼病临床试验分布差异导致的患者代表性不足和获取新疗法不均等问题，研究人员开展了对美国糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）临床试验的研究。结果发现 DME 和 DR 试验存在地域和机构差异，这对促进临床试验公平性有重要意义。

　　在糖尿病的诸多并发症中，糖尿病眼病如同隐藏在暗处的视力杀手，时刻威胁着患者的视觉健康。其中，糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）更是导致视力丧失的主要 “元凶”。在医学研究不断进步的今天，临床试验本应是攻克疾病的有力武器，但现实却不尽如人意。此前的研究已指出，临床试验在地域上分布不均，农村和低收入人群参与临床试验的机会较少，而且关于糖尿病眼病临床试验的机构赞助情况也鲜为人知。这不仅限制了患者参与临床试验，无法充分代表不同人群，还影响了新疗法的公平可及性。为了深入了解这些问题，来自美国多个机构的研究人员开展了一项针对美国 DME 和 DR 临床试验的研究，该研究成果发表在《Eye》杂志上。

研究人员从 ClinicalTrials.gov 获取了 2000 年 1 月 1 日至 2023 年 12 月 31 日期间，针对 DME 和 DR 开展的 II - IV 期临床试验数据，且这些试验的参与者不少于 50 人。由于多中心试验缺少特定地点的招募信息，在进行地域分析时将其排除。研究人员按照美国人口普查局的区域划分（南部、中西部、西部、东北部）以及机构类型（学术、公立、私立）对试验进行分类。通过计算比例及 95% 置信区间（CIs）来评估试验的分布情况，运用优势比（ORs）和相对风险（RR）比较不同疾病的机构附属关系，利用多项逻辑回归评估机构附属关系的预测因素，借助 SPSS（版本 29）进行统计分析。

研究结果显示，在纳入的 83 项 DR 试验和 43 项 DME 试验中，DR 试验报告地理地点的比例为 32.5%（95% CI，22.5% - 42.6%），而 DME 试验仅为 6.9%（2.3% - 12.6%），两者差异显著（P<.001）。从机构赞助类型来看，DR 试验主要由私立机构赞助（45.8%，95% CI：35.1% - 56.5%），其次是公立机构（33.7%，23.6% - 43.9%）和学术机构（15.7%，8.1% - 23.3%）；DME 试验则大多由公立机构主导（58.1%，43.4% - 72.9%），私立机构占 34.9%（21.0% - 48.7%），学术机构仅占 7.0%（2.0% - 12.0%）。在地域分布上，DR 试验集中在南部（37.0%，18.8% - 55.3%）和中西部（37.0%，18.8% - 55.3%），西部（14.8%，1.4% - 28.2%）和东北部（11.1%，5.81% - 19.34%）较少；DME 试验主要在南部（75.0%，50.2% - 99.8%）和西部（25.0%，5.1% - 44.9%）开展，中西部和东北部则没有相关试验。此外，DR 试验由私立机构赞助的可能性显著高于 DME 试验（OR：4.193，95% CI：1.609 - 10.924），疾病类型可预测机构附属关系（P=0.011 ）。

通过对这些研究结果的分析，不难发现其中存在诸多问题。首先，多中心试验因缺少特定地点数据，限制了地域分析，可能导致对地域多样性的误判。其次，DR 试验中私立机构占主导，DME 试验以公立机构为主，这暗示了资金驱动的偏差。再者，学术机构在 DR 和 DME 试验中的参与度较低，反映出非商业研究的代表性不足。而 DME 试验在地域上的集中分布，凸显了不同地区获取新兴疗法的差距。这一研究意义重大，它揭示了美国糖尿病眼病临床试验在地域和机构方面存在的差异，为后续制定政策提供了依据。政策制定者可以根据这些结果，促进临床试验的公平地域分布，加强学术机构的参与，以确保不同地区、不同背景的患者都能公平参与临床试验，推动糖尿病眼病治疗领域的发展。

综上所述，这项研究全面剖析了美国糖尿病眼病临床试验的现状，为改善临床试验的公平性和代表性指明了方向，对未来糖尿病眼病的研究和治疗具有重要的参考价值。