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为解决前列腺癌（PCa）治疗中新型激素药物（NHAs）与化疗药物疗效和卫生资源利用（HRU）对比不明确的问题，研究人员开展了相关研究。结果显示，NHAs 与多西他赛疗效相当，但 NHAs 的 HRU 更低，提示其可能具有成本效益。该研究有助于临床决策。
在全球范围内，前列腺癌（Prostate Cancer，PCa）已然成为男性健康的一大 “劲敌”，是最为常见的泌尿系统恶性肿瘤。2020 年的数据令人触目惊心，它在全球男性新确诊癌症病例中占比高达 14.1%，荣登第二，每年更是夺走 375304 条生命，在男性癌症相关死亡原因中位列第五。
对于 PCa 的治疗，雄激素剥夺疗法（Androgen Deprivation Therapy，ADT）虽能暂时延缓疾病进展，可大部分患者在 2 - 3 年内就会产生耐药性，发展为去势抵抗性前列腺癌（Castration-Resistant Prostate Cancer，CRPC） 。在晚期 PCa 的治疗战场上，多西他赛和雄激素受体（Androgen Receptor，AR）信号抑制剂的出现，为患者带来了新的希望。像恩杂鲁胺和阿比特龙这类第二代 AR 抑制剂，能精准地作用于 AR 信号通路，在大型 III 期随机对照试验（Randomized Controlled Trials，RCTs）中，它们联合 ADT 显著延长了患者的生存期。
不过，这些新型治疗手段也带来了新的困扰。恩杂鲁胺和阿比特龙价格不菲，在成本效益方面存在不确定性，这让医生在为一线 ADT 治疗后病情进展或晚期确诊的患者选择治疗方案时犯了难，到底该选多西他赛还是新型激素药物（Novel Hormonal Agents，NHAs）？而且，现有研究中 NHAs 与其他治疗方式疗效的直接对比少之又少，临床迫切需要这方面的证据来指导治疗决策。
为了攻克这些难题，香港大学李嘉诚医学院等机构的研究人员展开了一项意义重大的研究。他们利用香港医院管理局（Hong Kong Hospital Authority，HA）的全港电子病历（Electronic Medical Records，EMRs）数据，对 NHAs 和多西他赛治疗转移性激素敏感性前列腺癌（Metastatic Hormone-Sensitive Prostate Cancer，mHSPC）、非转移性去势抵抗性前列腺癌（Non-Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer，nmCRPC）和转移性去势抵抗性前列腺癌（Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer，mCRPC）患者的疗效及卫生资源利用（Health Resource Utilization，HRU）进行了对比。这项研究成果发表在《iScience》杂志上，为临床治疗提供了关键的参考依据。
在研究方法上，研究人员开展了一项全港范围的回顾性队列研究。他们从 HA 数据库中筛选出 2001 年 1 月 1 日至 2021 年 12 月 31 日期间确诊为 PCa 的男性患者，最终纳入了接受多西他赛、恩杂鲁胺或阿比特龙治疗的患者。为了减少混杂因素的影响，他们运用倾向得分匹配（Propensity Score Matching，PS 匹配）方法，基于 53 个因素为患者配对。在评估疗效和 HRU 时，采用了灵活参数生存模型、卡方检验、两样本 Wilcoxon 秩和检验等统计方法，并进行了亚组分析和敏感性分析，以确保研究结果的可靠性。
在队列特征方面，研究共纳入 28929 例 PCa 患者，其中 2347 例接受了 NHAs 或多西他赛治疗。PS 匹配前，多西他赛组和 NHA 组患者在治疗起始时的平均年龄存在差异；匹配后，各协变量的标准化均数差异（SMD）均低于 0.1，保证了两组的可比性。最终匹配分析纳入了 1056 例患者，两组各 528 例。
在生存分析中，研究发现，NHAs 与多西他赛在总体生存率（Overall Survival，OS）上没有显著差异，风险比（Hazard Ratio，HR）为 1.00（95% 置信区间：0.89 - 1.11）。在敏感性分析中，排除治疗开始后 30 天内死亡的患者、采用逆概率治疗加权（Inverse Probability of Treatment Weighting，IPTW）和逆概率删失加权（Inverse Probability of Censoring Weighting，IPCW）等方法后，结果依然稳健。亚组分析显示，阿比特龙和恩杂鲁胺与多西他赛相比，在 OS 上也没有显著优势，不同年龄亚组的结果同样如此。在 mHSPC 队列中，NHAs 的 OS 略逊于多西他赛，HR 为 1.18（95% CI：1.03 - 1.35） 。
在 50% 前列腺特异性抗原（Prostate-Specific Antigen，PSA）缓解率和无进展生存期方面，NHA 组和多西他赛组的 50% PSA 缓解率分别为 0.72（95% CI：0.68 - 0.76）和 0.76（95% CI：0.72 - 0.80），两组无显著差异。NHAs 在 PSA 无进展生存期（PSA Progression-Free Survival，PSA-PFS）上也未显示出显著优势，HR 为 1.02（95% CI：0.91 - 1.14） ，各亚组比较结果一致。
在卫生资源利用方面，接受 NHAs 治疗的患者在住院、门诊和急诊科等医疗服务的使用上，显著低于多西他赛组。NHA 组的年住院次数、门诊就诊次数、住院时长和急诊科就诊次数的中位数均低于多西他赛组。即使排除治疗前 6 个月的 HRU 消耗，NHA 组的 HRU 优势依然明显。
综合来看，该研究表明 NHAs 在 OS、PSA-PFS 和 PSA 缓解率方面与多西他赛相当，但 NHAs 治疗的患者在随访期间的年 HRU 更低。这一结果在临床和卫生经济学方面都具有重要意义，为医生选择治疗方案提供了有力的依据，也提示 NHAs 在前列腺癌治疗中可能具有成本效益。不过，研究也存在一些局限性，如缺乏详细的药物剂量信息、未涵盖所有新兴治疗方法、数据库缺少基线影像学记录和癌症分期信息等。未来的研究需要进一步改进和完善，以推动前列腺癌治疗的发展。
