编辑推荐：
巨细胞动脉炎治疗手段有限，研究人员开展了乌帕替尼（一种选择性 Janus 激酶（JAK）抑制剂）治疗巨细胞动脉炎的 3 期试验。结果显示，15mg 乌帕替尼疗效优于安慰剂，7.5mg 则无优势，为该疾病治疗提供新方向。
巨细胞动脉炎（Giant-Cell Arteritis）是一种全身血管炎，治疗选择有限。乌帕替尼（Upadacitinib）是一种选择性 Janus 激酶（JAK）抑制剂，可阻断包括白细胞介素 - 6（interleukin-6）和干扰素 -γ（interferon-γ）在内的多种细胞因子的信号传导，但其在巨细胞动脉炎患者中的疗效和安全性尚不清楚。
研究人员将新发或复发的巨细胞动脉炎患者按 2:1:1 的比例随机分组，分别接受每日口服 15mg 或 7.5mg 乌帕替尼并配合 26 周糖皮质激素逐渐减量方案，以及安慰剂配合 52 周糖皮质激素逐渐减量方案。主要终点是第 52 周时持续缓解，定义为从第 12 周到第 52 周无巨细胞动脉炎的体征或症状，且遵守方案规定的糖皮质激素减量计划 。
共有 209 名患者接受 15mg 乌帕替尼治疗，107 名接受 7.5mg 乌帕替尼治疗，112 名接受安慰剂治疗；70% 的患者为新发巨细胞动脉炎。在主要终点方面，15mg 乌帕替尼表现出优于安慰剂的效果（46.4%[95% 置信区间 {CI}，39.6 - 53.2] 对比 29.0%[95% CI，20.6 - 37.5]；P = 0.002）。在分层预先设定且经过多重性控制的关键次要终点分析中，包括持续完全缓解、疾病复发时间、糖皮质激素累积暴露量和患者报告结局，15mg 乌帕替尼也优于安慰剂。7.5mg 乌帕替尼在主要终点上并不优于安慰剂（41.1%[95% CI，31.8 - 50.4]）。在 52 周的治疗期内，乌帕替尼组和安慰剂组的安全性结果相似。尽管 JAK 抑制剂存在潜在心血管风险，但乌帕替尼组未发生重大不良心血管事件。
结论表明，对于巨细胞动脉炎患者，15mg 乌帕替尼配合 26 周糖皮质激素减量方案的疗效优于安慰剂配合 52 周糖皮质激素减量方案，而 7.5mg 乌帕替尼则无此优势。（由艾伯维（AbbVie）资助；SELECT - GCA 临床试验注册号：
NCT03725202 ）
