Sotatercept显著降低高死亡风险肺动脉高压患者的复合临床终点事件

来自默克沙东公司的研究人员针对高死亡风险的肺动脉高压(PAH)患者开展了一项III期临床试验，评估在最大耐受剂量背景治疗基础上加用Sotatercept的疗效。结果显示，Sotatercept组主要复合终点(死亡/肺移植/PAH相关住院)发生率显著低于安慰剂组(17.4% vs 54.7%，HR=0.24)，为晚期PAH治疗带来突破性进展。

　　

这项具有里程碑意义的研究探索了激活素受体IIA融合蛋白(Sotatercept)对高危肺动脉高压(PAH)患者的疗效。纳入标准严格：世界卫生组织(WHO)功能分级III-IV级且REVEAL Lite 2风险评分≥9分(预示1年死亡高风险)的患者，在最大耐受背景治疗基础上，随机接受每3周皮下注射Sotatercept(剂量从0.3 mg/kg逐步递增至0.7 mg/kg)或安慰剂。

研究因疗效显著提前终止。数据显示，Sotatercept组主要复合终点(全因死亡、肺移植或PAH相关住院≥24小时)发生率仅为17.4%，远低于安慰剂组的54.7%(风险比0.24，P<0.001)。具体而言：

• 全因死亡率：8.1% vs 15.1%
• 肺移植率：1.2% vs 7.0%
• PAH住院率：9.3% vs 50.0%

安全性方面，Sotatercept组最常见不良反应为鼻出血和毛细血管扩张。该研究证实，针对高死亡风险的PAH患者，Sotatercept能显著改善临床结局，为这类难治性疾病提供了新的治疗选择。研究由默克沙东公司资助(临床试验注册号NCT04896008)。