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为解决新的卵巢癌维持疗法使确定治疗线(LOTs)变得复杂的问题,研究人员开展了利用病历审查验证基于行政索赔的卵巢癌患者 LOTs 识别算法的研究。结果显示该算法与病历有较高一致性,可用于分析治疗模式和结果。
在全球范围内,卵巢癌严重威胁女性健康,是发达国家女性癌症死亡的主要原因之一。由于卵巢癌症状不典型,多数患者确诊时已处于晚期。过去二十多年,卵巢癌的主要治疗方式是细胞减灭术联合铂类和紫杉烷类化疗,但复发率高。近年来,靶向治疗如血管生成抑制剂和聚(ADP - 核糖)聚合酶抑制剂(PARPi)的出现,虽改善了患者预后,却让临床决策变得更为复杂。不同治疗方案的组合繁多,临床试验难以涵盖所有情况,且试验人群与真实世界患者存在差异,使得真实世界证据(RWE)在评估卵巢癌治疗效果方面愈发重要。行政索赔数据虽包含丰富的健康信息,但缺乏详细临床信息,此前也没有经过验证的算法来识别和描述患者的治疗线,这成为深入研究卵巢癌治疗模式和效果的一大阻碍。
为填补这一空白,来自美国的研究人员(包括 AstraZeneca、Optum、Icahn School of Medicine at Mount Sinai 等机构)开展了一项重要研究。研究结果表明,他们开发并验证的基于行政索赔的算法,在识别卵巢癌患者的治疗线方面,与病历记录有很高的一致性。这一成果意义重大,发表在《Advances in Therapy》上,为后续深入研究卵巢癌治疗提供了有力工具。
研究人员采用了多种关键技术方法:首先,利用 Optum 研究数据库(ORD)开发算法,该数据库包含美国大量商业健康计划参保者和 Medicare Advantage 参保者的医疗和药房索赔数据。其次,通过回顾性观察研究,将行政索赔数据与抽取的病历数据相链接,创建个体分析数据库。最后,运用统计学方法,对比算法生成的治疗线结果和病历数据,计算一致性百分比和 kappa 统计量来评估算法性能。
下面详细介绍研究结果:
- 研究样本:最初在 ORD 数据库中筛选出 3833 名卵巢癌诊断且接受系统化疗的患者,经层层筛选,最终 294 名患者的病历纳入研究。这些患者平均年龄 64.9 岁,共病负担较高,近一半患者在索引日期时处于 III 期癌症。
- 算法性能:在识别治疗线总数方面,算法与病历有高度一致性,加权 kappa 值分别为 0.65(主动治疗线)和 0.62(维持治疗线) 。在识别治疗类型(新辅助和辅助治疗)方面,kappa 值分别为 0.56 和 0.62 ,呈现中度到高度的一致性。在识别治疗方案上,早期治疗方案的匹配度更高,如主动治疗线 1 和 2 的匹配度分别达 82% 和 86%,维持治疗线 1 和 2 的匹配度分别为 88% 和 89% 。
研究结论和讨论部分指出,该算法在识别卵巢癌治疗线方面表现出色,为利用行政索赔数据进行卵巢癌治疗的深入分析提供了有效方法。通过此算法,可进一步研究当前卵巢癌的治疗模式和顺序,找到更优的治疗路径,改善患者临床和经济结局。然而,研究也存在一定局限性,如部分临床数据可能缺失、样本存在局限性、算法未在其他数据源测试等。但总体而言,这一研究成果为卵巢癌治疗的研究开辟了新方向,未来可在此基础上不断优化算法,拓展研究范围,让更多卵巢癌患者受益。