环磷酰胺治疗系统性硬化症皮肤纤维化疗效显著：系统性回顾与单臂荟萃分析的新发现

系统性硬化症（SSc）的皮肤纤维化治疗存争议，研究人员开展环磷酰胺治疗 SSc 皮肤纤维化的研究。分析 20 篇涉及 869 例患者的文章发现，环磷酰胺能降低改良 Rodnan 皮肤评分（mRSS），尤其对弥漫性皮肤型 SSc 有效，为患者治疗提供新方向。

　　系统性硬化症（SSc）是一种慢性结缔组织疾病，特征是皮肤增厚，还会累及血管和内脏。环磷酰胺治疗 SSc 相关皮肤纤维化的效果存在争议。本研究旨在评估环磷酰胺治疗 SSc 皮肤纤维化的有效性。研究人员系统检索了 PubMed、Embase、Cochrane 图书馆和 ClinicalTrials.gov 数据库中截至 2025 年 1 月 15 日发表的所有用环磷酰胺治疗 SSc 的临床试验。研究关注的结果是皮肤纤维化程度，通过改良 Rodnan 皮肤评分（mRSS）来衡量。两位作者独立筛选研究、提取数据并评估偏倚风险，使用 Stata/SE 软件进行荟萃分析。结果显示，共有 20 篇文章、869 名患者符合纳入标准。环磷酰胺在 6 个月、12 个月、18 个月、24 个月和 36 个月时，分别使 mRSS 评分降低 2.30（95% 置信区间 0.72 - 3.88）、4.53（95% 置信区间 2.91 - 6.14）、6.72（95% 置信区间 2.74 - 10.70）、5.70（95% 置信区间 4.04 - 7.36）和 4.60（95% 置信区间 3.18 - 6.02）。随访终点时，汇总所有研究的 mRSS，估计效应量降低 4.71（95% 置信区间 2.72 - 6.70）。在弥漫性皮肤型 SSc（dcSSc）亚型中，6 个月、12 个月、18 个月和 24 个月时，汇总的 mRSS 分别降低 3.02（95% 置信区间 1.46 - 4.58）、6.45（95% 置信区间 5.02 - 7.87）、8.03（95% 置信区间 5.26 - 10.80）和 6.34（95% 置信区间 6.00 - 6.68）。11 项研究中，dcSSc 随访结束时 mRSS 总体降低 7.30（95% 置信区间 5.61 - 8.99）。这些研究存在显著异质性，亚组分析表明研究规模和疾病亚型能部分解释这种异质性。敏感性分析显示研究稳定性良好。结论是，环磷酰胺能有效降低 SSc 患者的 mRSS 评分，对 dcSSc 患者效果尤其明显。虽然 24 个月后皮肤厚度改善效果减弱，但对皮肤纤维化恶化的患者仍是可行的治疗选择。试验注册：PROSPERO 注册号 CRD42024502283，于 2024 年 1 月 25 日注册。