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自身免疫性全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis）表现为肌肉无力波动。研究人员开展依那西普单抗（inebilizumab ）治疗该病的 Ⅲ 期双盲随机对照试验。结果显示，inebilizumab 可改善患者功能、降低疾病严重程度，为该病治疗提供新方案。
自身免疫性全身型重症肌无力是一种会出现肌肉无力波动症状的疾病。依那西普单抗（inebilizumab）是一种单克隆抗体，它能清除在疾病发病机制中起核心作用的 CD19
+ B 细胞。
在这项 Ⅲ 期双盲随机安慰剂对照试验中，研究招募了患有重症肌无力且携带抗乙酰胆碱受体抗体（anti–acetylcholine receptor antibodies ）或抗肌肉特异性激酶抗体（anti–muscle-specific kinase antibodies）的参与者。参与者按 1:1 的比例随机分组，一组接受静脉注射 inebilizumab（所有人在第 1 天和第 15 天给药 300 毫克，乙酰胆碱受体抗体阳性的参与者在第 183 天额外给药），另一组接受匹配的安慰剂，治疗时长分别为 52 周（乙酰胆碱受体抗体阳性参与者）或 26 周（肌肉特异性激酶抗体阳性参与者） 。从第 4 周开始逐渐减少糖皮质激素治疗剂量，目标是到第 24 周减至每日 5 毫克。主要终点是在第 26 周时，乙酰胆碱受体抗体阳性和肌肉特异性激酶抗体阳性试验人群合并后的重症肌无力日常生活活动量表（Myasthenia Gravis Activities of Daily Living scale，MG-ADL；评分范围 0 - 24 分，分数越高表明疾病活动度越高）评分相对于基线的变化。一个关键的次要终点是在第 26 周时，合并人群的重症肌无力定量量表（Quantitative Myasthenia Gravis scale，QMG；评分范围 0 - 39 分，分数越高表明疾病活动度越高）评分相对于基线的变化。同时对安全性进行评估。
共有 238 名参与者接受随机分组（每组 119 人）。在第 26 周时，接受 inebilizumab 治疗的参与者 MG-ADL 评分下降幅度比接受安慰剂的参与者更大（最小二乘均数变化：-4.2 vs -2.2；校正差异：-1.9；95% 置信区间：-2.9 至 -1.0；P<0.001）。接受 inebilizumab 治疗的参与者 QMG 评分下降幅度也比接受安慰剂的参与者更大（最小二乘均数变化：-4.8 vs -2.3；校正差异：-2.5；95% 置信区间：-3.8 至 -1.2；P<0.001）。使用 inebilizumab 最常见的不良事件包括头痛、咳嗽、鼻咽炎、输液相关反应和尿路感染。inebilizumab 并未导致严重不良事件发生率升高。
对于乙酰胆碱受体抗体阳性或肌肉特异性激酶抗体阳性的全身型重症肌无力患者，inebilizumab 可改善其功能并减轻疾病严重程度。（由安进公司资助；MINT 临床试验注册号：NCT04524273）
