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为解决患者参与（PE）和患者体验数据（PED）在监管审查和健康技术评估（HTA）中应用的相关问题，研究人员开展了对 2023 年 PE/PED 实践和指南的研究。结果发现相关参考文献数量增加，应用趋势向好，但仍需完善指导。该研究有助于推动以患者为中心的医疗发展。
在当今医疗领域，以患者为中心的医疗模式越来越受重视。然而，在药品和医疗技术的研发以及医疗决策过程中，虽然患者的作用日益凸显，但仍存在诸多问题。一方面，患者参与（Patient Engagement，PE）和患者体验数据（Patient Experience Data，PED）在监管审查和健康技术评估（Health Technology Assessment，HTA）中的应用缺乏统一规范，导致实践中存在差异和混乱；另一方面，现有的指导不够全面、具体，难以有效指导实际操作。为了解决这些问题，来自多个国家和机构的研究人员共同开展了一项关于 2023 年 PE/PED 实践和指南的研究，该研究成果发表在《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》杂志上。
研究人员采用了一种三步法进行研究。首先，他们确定了关键的 HTA 和监管机构，在这些机构的网站上搜索 2023 年发表的与 PE、PED 相关的文件，包括加拿大药品局（CDA）、欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品监督管理局（FDA）等机构的网站。其次，聚焦于《Value in Health》《International Journal of Technology Assessment in Health Care》《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》这三本同行评审期刊，检索相关文章。最后，通过同事和合作伙伴的推荐收集参考文献，并手动分析筛选。
研究结果如下：
- PE 和 PED 在 HTA / 监管过程中的作用日益增加：监管机构和 HTA 部门越来越重视 PE，加强了对 PE 方法的应用并发布相关指导，推动 PED 的生成。例如，CDA 建议在药物研发过程中全程纳入患者合作伙伴，并明确报告其作用和参与程度；新加坡的护理效果评估机构（ACE）积极让医疗消费者参与 HTA 过程，包括建议评估对象、分享经历和反馈教育资源等；美国的临床与经济评价研究所（ICER）更新的价值评估框架鼓励制造商描述 PED 收集方法等。
- 真实世界数据 / 证据的重要性日益增加：2023 年发布了多项关于真实世界证据（Real-World Evidence，RWE）在 HTA / 监管评估中的指导文件，强调患者参与 RWD 收集和 RWE 应用的重要性。如 CDA、FDA 等机构发布的文件将患者及相关方收集的 PED 视为 RWD 用于监管提交，ICER 鼓励制造商描述 PED 收集方法并确定对患者重要的结局。
- PE 和 PED 的整合：为提高研究报告的一致性和可比性，减少报告偏差，一些机构采取了行动。CDA 认识到标准化核心结局集（Core Outcome Set，COS）的重要性，COS 由多利益相关者共同开发，包括患者等，用于测量临床疗效和对患者日常功能重要的结局；EUnetHTA 强调让多利益相关者参与确定以患者为中心的结局。FDA 在药品审批中也使用了 PED，但定量 PED 有时未纳入效益风险评估，主要是因为数据收集工具未经验证。
- PE/PED 在 HTA / 监管评估中的透明度：HTAs 和监管机构越来越重视使用 PE、PED、RWE 的透明度以及公众信任。ICER 推出 “快照” 或通俗易懂的总结，帮助患者了解疾病、药物和监管评估过程，以及 PE 对 ICER 审查过程的影响；ICER 还提供了关于 HTA 机构如何让患者参与和利用 PED 改善健康公平性的建议。
- 地域差异：不同国家的患者参与机会和支持机制存在差异。一些国家鼓励患者参与健康咨询委员会和 HTAs，如巴西、德国等；而韩国患者参与较少，据说因为缺乏透明度和支持。同时，一些国家的 HTA 机构之间合作紧密，如澳大利亚、加拿大和英国的 HTA 机构会分享经验并开发新方法，欧盟国家也在合作制定相关指南。
研究结论和讨论部分指出，PE 和 PED 在 HTA / 监管过程中的作用越来越重要，其整合能更好地为决策提供信息。然而，目前仍存在一些问题，如患者和患者组织在收集和提交 PED 时面临时间、能力和资源的限制，缺乏针对患者组织的指导等。因此，需要开发更完善的指导，加强利益相关者合作，提高数据收集效率，减少患者负担。同时，应将 PE + PED 视为支持循证决策的关键，让患者参与 PED 的设计和生成，以确保反映患者的需求和疾病负担。此外，COS 的开发和应用虽然有价值，但也面临挑战，需要在标准化和创新之间找到平衡。通过这些措施，可以推动医疗系统向以患者为中心的方向发展，提高医疗服务的质量和效果，让更多患者受益。
