人工智能时代：监管科学是否已准备好迎接挑战？——来自全球监管科学峰会的深度探讨

本期推荐：面对AI在监管科学中的广泛应用，全球16个监管机构通过GSRS24峰会探讨了TREAT原则（Trustworthiness, Reproducibility, Explainability, Applicability, Transparency）在构建可信AI监管框架中的核心作用。研究揭示了通过国际协作、动态验证和人类-AI协同可解决数据稀疏性、模型可解释性等关键挑战，为21世纪监管体系数字化转型提供实践路径。

　　

在数字化浪潮席卷全球的今天，人工智能（AI）技术正以前所未有的速度重塑着医药健康领域的格局。然而，当FDA每年需要评审超过3000种新化学实体，当全球监管机构面临爆炸式增长的安全评估需求时，一个根本性问题浮出水面：传统监管科学能否跟上AI革命的步伐？这一命题在由全球监管科学研究联盟（GCRSR）主办的第14届全球监管科学峰会（GSRS24）上引发了激烈辩论，来自11个国家16个监管机构的专家们通过为期3天的思想碰撞，最终在《npj Digital Medicine》上发表了这份具有里程碑意义的共识报告。

研究团队采用多维度分析方法，整合了会议讨论记录、案例分析和文献综述。关键技术包括：1）基于TREAT原则的AI评估框架构建；2）跨机构数据共享机制（含FDA临床实验性别偏差数据等真实案例）；3）概率建模与多模态数据融合技术；4）联邦学习在隐私保护中的应用；5）监管沙盒（Regulatory Sandboxes）测试环境设计。

AI在监管科学中的机遇图谱
研究首先系统梳理了AI在毒理学预测、药物安全评估等领域的突破性应用。深度学习算法通过整合组学（omics）、环境暴露等多维数据，将传统"安全/不安全"的二元判断升级为概率风险评估。更引人注目的是，AI驱动的系统评价工具能在数小时内完成传统团队数周的工作量，这在FDA处理新佐剂疫苗等紧急审批时展现出巨大价值。案例显示，某AI模型通过分析78万篇文献，成功预测出2种此前未被识别的药物相互作用模式。

信任构建的TREAT范式
研究团队创新性提出TREAT原则作为AI监管的信任基石。在可重复性（Reproducibility）维度，报告颠覆性地指出：对于生成式AI（Generative AI），不应追求结果完全一致，而应建立"性能一致性"新标准。关于可解释性（Explainability）的辩论尤为激烈——当两个AI模型使用不同特征却做出相同预测时，是否需要"打开黑箱"？来自巴西监管机构的案例表明，在疟疾药物审批中，具备部分可解释性的模型比完全透明的简单模型获得更高采纳率。

实施挑战与破局之道
研究揭示了三大核心挑战：1）数据困境：毒理学领域仅0.3%化合物有完整安全数据，且存在历史性别偏差（如1994年前女性临床实验参与率不足20%）；2）验证悖论：传统统计方法对高维数据验证效能下降37%；3）责任界定：当AI辅助决策出错时，38%的监管者认为应追究算法开发者责任，而62%坚持最终责任在审批机构。对此，报告建议通过"联邦学习+区块链"构建安全数据生态，并建立跨机构争议仲裁机制。

未来路线图
研究勾勒出分阶段实施路径：短期聚焦信息检索等低风险应用，中期发展AI-QSAR（定量构效关系）评估体系，长期构建全球监管AI云平台。特别值得关注的是，GCRSR将启动"监管者AI学院"计划，预计3年内为成员国培训500名AI监管专家。

这项研究标志着监管科学正式进入人机协同的新纪元。正如FDA前局长Margaret A. Hamburg在评论中指出的，TREAT原则的价值不仅在于技术规范，更在于其开创了"动态监管"的新哲学——当AI模型每周迭代时，监管框架必须像活体组织般持续进化。该成果为破解AI时代的监管困境提供了关键方法论，其提出的"渐进式信任构建"理念，或将成为平衡技术创新与公共安全的新范式。随着中国药监局等机构深度参与后续研究，全球监管体系正迎来前所未有的协同变革窗口期。