综述：利用人工智能预测患者报告结局指标的患者预后：范围综述

这篇综述系统梳理了94项研究，揭示人工智能（AI）在患者报告结局指标（PROMs）预测中的应用现状。研究发现，AI模型在骨科（40%）和肿瘤学（23%）领域应用最广泛，但存在数据预处理不一致（如缺失值处理、类别不平衡）、模型开发透明度不足（仅50%报告超参数调优）及临床转化瓶颈（86%仅内部验证）等问题。作者强调需加强外部验证、标准化报告及利益相关者参与，以提升AI-PROMs研究的可重复性和临床实用性。

　　

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人工智能赋能患者报告数据：医疗预后的新范式

引言
人工智能（AI）正重塑医疗预后预测的格局。传统临床数据主导的预测模型已无法满足个体化医疗需求，而患者报告结局指标（PROMs）作为直接反映患者主观体验的金标准，其与AI的结合展现出独特潜力综述通过系统分析94项研究，揭示了这一交叉领域的研究现状、挑战与未来方向。

方法学革新与数据特征
研究团队采用乔安娜·布里（JBI）指南，检索Web of Science等6大跨学科数据库，纳入2010-2023年间AI应用于PROMs预测的研究。分析显示：

• 学科分布：骨科（38篇）和肿瘤学（22篇）构成研究主体，得益于PROMs在关节置换术后评估（如KOOS量表）和癌症生存质量（QLQ-C30）中的常规应用。
• 数据类型：67%研究整合PROMs与临床/人口统计学数据，仅10.6%仅用PROMs。值得注意的是，17篇精神健康研究利用PHQ-9等量表预测抑郁进展，样本量中位数达1022例。
• 时间维度：81%研究使用单时间点数据，仅3篇采用长短期记忆网络（LSTM）处理时序依赖，凸显动态预测的探索空间。

技术瓶颈与解决方案
数据预处理：68%研究存在缺失数据，但30%未披露处理方法。均值填补（28%）和完整个案分析（30%）占主导，而K近邻（KNN）等先进方法应用不足。类别不平衡问题在64%研究中被忽视，即便识别后，37%仍保留原始分布，导致AUC指标潜在偏差。

模型开发：回归（65%）和提升方法（56%）最常用，但随机森林仅20%成为最优模型。超参数报告率仅50%，且34%未说明具体值。深度学习中，多层感知机（46%）远超时序模型（3%），反映计算资源与数据规模的矛盾。

临床转化困境

• 验证缺口：86%研究停留内部验证，仅3篇进入临床原型测试。例如，Pfob等开发的乳腺癌术后生活质量预测模型（INSPiRED-004）虽达高精度，但缺乏多中心验证。
• 伦理盲区：仅26%报告参与者种族信息，67%和64%分别记录年龄/性别，可能掩盖健康差异。
• stakeholder参与缺失：仅3篇提及临床医生协助变量选择，无患者参与设计，削弱模型临床相关性。

前沿案例与创新方向

• 骨科预后：Kunze等通过超级学习算法（Super Learner）预测髋关节镜术后功能改善（KOOS-PS），AUC达0.82，但样本量仅200例限制泛化性。
• 肿瘤时序预测：Wang等用LSTM模型分析头颈癌放疗后迟发性症状，准确率提升12%，但需每周PROMs输入，依从性成挑战。
• 精神健康动态预测：Bone等开发抑郁症治疗响应模型，结合每周PROMs更新预测，灵敏度达0.79，为实时干预提供可能。

标准化路线图
作者提出四维改进框架：

1. 方法透明化：强制报告超参数、缺失数据处理流程及类别平衡策略。
2. 外部验证：倡导使用OHDSI等公共数据集进行跨机构验证。
3. 多模态整合：探索PROMs与设备、基因组数据的融合，如Sun等通过步态数据增强OA患者活动量预测。
4. stakeholder协同：借鉴AURORA研究联盟模式，将患者偏好嵌入模型设计阶段。

结语
AI-PROMs联盟正站在临床转化的十字路口。尽管当前研究存在碎片化问题，但通过标准化框架构建、伦理审查强化及真实世界验证，这一技术有望成为精准医疗的核心引擎。未来需重点探索轻量化模型部署、联邦学习解决数据孤岛，以及基于PROMs的动态决策支持系统，最终实现从预测科学到临床实践的跨越。