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在药物研发中，临床试验成本和时长是重要参数。为明确日本药企临床试验实际成本和时长及影响因素，研究人员对 22 家日本药企问卷调查。结果显示不同阶段成本和时长各异，针对美国或欧洲审批的项目成本高。该研究为政策制定和资源分配提供依据。
在药物研发的漫长征程中，临床试验堪称 “烧钱又耗时” 的关键关卡。一款新药从实验室走向市场，必须历经严格的临床试验检验，可这一过程不仅成本高昂，而且失败风险极高。以往，多数关于临床试验成本和时长的研究主要聚焦于美国药企，对于日本等其他国家药企在全球或本土开展的临床试验实际情况，我们知之甚少。然而，随着全球药物研发的深度融合，日本药企在国际舞台上的角色愈发重要，摸清其临床试验的 “底细” 变得刻不容缓。这不仅关乎药企自身的资源分配和投资决策，也影响着政府制定合理的医药政策，更与患者能否及时用上救命药息息相关。
为了填补这一知识空白，日本制药工业研究办公室（Office of Pharmaceutical Industry Research）的研究人员 Norihiro Okada 和 Yosuke Takahashi 勇挑重担，开展了一项极具意义的研究。他们的研究成果发表在《Pharmaceutical Medicine》杂志上，为我们打开了了解日本药企临床试验的大门。
研究人员采用问卷调查的方法，对 22 家总部位于日本的制药公司发起调研，其中不乏 2022 年销售额排名前十的 9 家日本药企。这些公司回顾性地梳理了 2012 年至 2022 年间开展的新药申请或扩大获批疾病适应症的临床试验项目，详细提供了每个项目的成本和时长等关键数据。在数据分析阶段，研究人员精心处理数据，对缺失值谨慎对待，依据不同阶段分别进行统计分析，还运用了核密度估计、Spearman 秩相关系数计算等方法深入挖掘数据背后的规律。
研究结果令人眼前一亮。在成本方面，研究共分析了 631 个项目，其中用于试验成本分析的有 618 个项目。各阶段的成本差异显著，1 期临床试验的中位成本为 8.59 亿日元，2 期为 17.39 亿日元，3 期更是高达 41.83 亿日元。若换算成美元（研究期间日元兑美元的年均汇率中位数为 109 日元 / 美元 ），这一成本与美国或全球药企的相关研究结果相近或略高。进一步分析发现，研发区域对成本影响巨大，以美国或欧洲为审批目标的项目成本远高于仅针对日本国内审批的项目。3 期临床试验中，仅针对日本审批的项目中位成本为 30.5 亿日元，而涉及美国或欧洲审批的项目中位成本飙升至 80.83 亿日元，相差 2.65 倍之多。此外，癌症治疗领域的项目在 3 期临床试验中的成本相对较高，而预计日本市场年销售额低于 20 亿日元的项目，在 2 期临床试验中的投入资金相对较少。
在时长方面，纳入试验时长分析的项目有 352 个。1 期临床试验的中位时长为 20 个月，2 期为 29 个月，3 期为 31 个月 。与使用全球数据的研究相比，3 期时长略短。项目参数对整体阶段时长影响较小，但成本与阶段时长之间存在一定关联，且这种关联在早期阶段更为明显。
综合研究结论和讨论部分，这项研究意义非凡。它首次量化了日本药企开展临床试验的成本和时长，清晰地揭示出以美国或欧洲为审批目标的项目成本高昂这一现象，让我们深刻认识到日本制药行业为将新药推向全球市场所需付出的巨大投资。这一成果为政府部门制定精准的医药政策提供了有力支撑，也助力药企更科学地进行资源分配。不过，研究也存在一定局限性，比如因商业机密保护，无法获取患者人数、试验站点数量等详细信息，这在一定程度上影响了成本和时长估计的准确性。但瑕不掩瑜，该研究为后续深入探索药物研发的经济和时间成本奠定了坚实基础，也为全球药物研发领域的发展注入了新的活力。
