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为解决肺动脉高压（PAH）靶向治疗药物费用高昂，资源合理分配困难的问题，研究人员开展了对 PAH 治疗药物的药物经济学评估相关研究。通过对文献的系统回顾，发现 13 项研究均采用马尔可夫（Markov）模型，为 PAH 建模提供了有用见解，有助于指导未来经济研究。
在医学领域，肺动脉高压（Pulmonary Arterial Hypertension，PAH）是一种棘手的病症。它是由于肺血管重塑，致使肺血管阻力进行性升高，严重时会引发右心室衰竭甚至导致患者死亡。在传统治疗时代，像长期氧疗、使用利尿剂、地高辛、抗凝治疗以及钙通道阻滞剂（CCBs）等手段，虽能缓解部分症状，但患者预后情况不佳，生存率较低。随着对 PAH 发病机制研究的深入，针对内皮素受体、NO 和前列环素信号通路的靶向药物获批上市，患者的生存率和生活质量有了显著提升。然而，PAH 发病率和患病率较低，这使得治疗药物研发难度大、成本高，进而导致靶向治疗药物价格昂贵。PAH 患者不仅因身体受限工作能力受损，还承受着沉重的药物治疗经济负担。因此，如何合理分配有限的医疗资源，成为亟待解决的问题。
在此背景下，陆军军医大学第二附属医院和联勤保障部队北戴河康复疗养中心的研究人员，针对 PAH 治疗药物的药物经济学评估展开了研究。他们的研究成果发表在《Cost Effectiveness and Resource Allocation》上。
研究人员采用系统回顾的研究方法。他们系统检索了 PubMed、Embase、Cochrane Library、NHS EED、INAHTA、中国知网（CNKI）、维普（VIP）和万方（WanFang）等数据库，筛选出符合条件的研究进行分析。
研究结果如下：
- 纳入研究的特征：经过严格筛选，最终纳入 13 篇文献。这些研究多数能较好地阐述研究目的、方法和结果，但在研究视角和资金来源等方面存在部分报告情况。研究地域上，发达国家和发展中国家数量大致相等。评估涉及 PAH 治疗的五类靶向药物，主要比较靶向药物与标准治疗的成本效益。评估方法包括成本效益分析（Cost-Effectiveness Analysis，CEA）和成本效用分析（Cost-Utility Analysis，CUA），实际上所有研究都采用效用值计算质量调整生命年（Quality-Adjusted Life Years，QALYs），应都属于 CUA，且均使用 Markov 模型。
- 建模方法和参数值来源：研究视角方面，多数研究采用医疗保健系统视角，少数采用社会视角或支付方视角，部分未明确。时间跨度和周期长度上，因 PAH 的特性，多数研究时间跨度长，部分为终生，部分为 30 年等；多数研究周期长度为 3 个月。模型结构状态划分依据世界卫生组织（WHO）功能分级，初始状态分布多基于假设，少数基于真实数据。成本构成与研究视角相关，各类成本数据来源多样，如医院数据、医保数据等。转移概率参数主要来源于随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）和荟萃分析，死亡率结合文献和生命表确定。多数研究对成本和健康结果进行了折现，折现率依各国指南。效用值多采用基于 SF-36 量表转换的值，且来源单一。评估方法上，多数研究为 CUA 并计算 ICUR，部分研究对 ICER 和 ICUR 有不同理解。不确定性分析主要包括确定性敏感性分析和概率敏感性分析，部分研究进行了情景分析。
研究结论和讨论部分指出，目前全球 PAH 治疗药物经济效率评估研究存在差异。基于此，为未来研究提供了方法学参考，如按 WHO 功能分级进行模型状态分类，设置 30 年标准分析期，根据临床试验确定周期长度等。研究还强调现有 PAH 模型效用值来源单一，未来应获取更多元数据。同时，现有研究多关注参数不确定性，对方法和模型不确定性关注不足，未来可探索替代模型设计。该研究整合评估了 PAH 药物经济学研究的方法和数据策略，提出标准化框架，为 PAH 及其他罕见病研究提供了多维度视角，对指导药物定价、报销政策制定以及临床决策具有重要意义。
