《Blood Research》：Real-world treatment patterns, outcomes, and economic costs by lines of therapy in patients with newly diagnosed multiple myeloma: a nationwide population-based cohort study in South Korea
编辑推荐：
为探究亚洲多发性骨髓瘤（MM）发病率上升及新疗法出现背景下的治疗模式、结局和经济负担问题，研究人员开展了基于韩国全国医保报销数据的回顾性队列研究。结果显示 MM 治疗线（LOTs）推进时，患者生存指标下降，医疗成本上升。该研究为优化治疗策略提供依据。
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，在全球范围内，其发病率和死亡率都不容小觑。近年来，亚洲地区 MM 的发病数量增长迅速，给临床治疗和医疗资源带来了巨大挑战。同时，随着新的治疗药物和方案不断涌现，MM 的治疗格局有了很大改善。然而，目前亚洲地区关于 MM 治疗的真实世界数据相对匮乏，而且 MM 治疗费用高昂，不同治疗阶段的成本变化以及对患者生存的影响尚不明确。在这样的背景下，深入了解 MM 的治疗模式、结局和经济负担显得尤为重要。
为了全面剖析这些问题，来自韩国首尔圣玛丽医院天主教大学医学院、Janssen Korea Ltd 等机构的研究人员开展了一项全国性人口队列研究。该研究成果发表在《Blood Research》上，为 MM 的临床治疗和卫生政策制定提供了重要参考。
研究人员采用回顾性队列研究方法，利用韩国健康保险审查与评估数据库（HIRA）的索赔数据展开研究。HIRA 数据库涵盖了约 98% 的韩国人口，包含丰富的医疗信息。研究对象为 2010 年 1 月 1 日至 2019 年 12 月 31 日期间确诊的成年 MM 患者（≥19 岁），通过国际疾病分类第 10 版（ICD - 10）代码和 HIRA 报销药物及程序代码筛选符合条件的患者。
在研究过程中，研究人员开发了一套识别算法来确定 MM 的治疗线（LOT）。对于每个患者，当处方中出现特定的 MM 治疗药物时，即视为相应治疗线的开始；当出现新的治疗药物或在规定时间内未再使用 MM 药物时，则视为治疗线的结束。研究评估的主要指标包括真实世界治疗序列、治疗间隔、治疗持续时间（rwTD）、下次治疗时间（rwTTNT）、总生存期（rwOS），同时还评估了医疗资源利用（HCRU）和每人每月的治疗成本。
研究结果如下：
- 人口统计学和临床特征：研究共纳入 11,450 例新诊断的 MM 患者，患者数量在研究期间呈上升趋势。患者中 42.40% 年龄在 70 岁及以上，54.39% 为男性。常见的合并症包括慢性肺部疾病、消化性溃疡疾病和轻度肝脏疾病。根据是否接受干细胞移植（SCT），患者被分为 SCT 组（26.9%）和非 SCT 组（73.1%），非 SCT 组患者年龄更大，合并症更多。
- 治疗模式：确诊后，85.81% 的患者接受了一线治疗（LOT 1），46.69% 继续接受二线治疗（LOT 2），后续各线治疗接受比例逐渐降低。SCT 组和非 SCT 组的治疗方案存在差异，且治疗序列模式随着韩国报销政策的变化而改变。此外，随着治疗线的推进，治疗间隔和 rwTD 在两组中均呈现下降趋势。
- 治疗结局：rwTTNT 和 rwOS 随着治疗线的推进逐渐下降，表明疾病进展导致治疗效果逐渐变差。
- 医疗资源利用和成本：在 rwTD 和 rwTTNT 期间，全因成本随着治疗线的推进稳步上升，MM 治疗相关成本也持续增加，且占全因成本的大部分，但 HCRU 在不同治疗线间相对稳定。
研究结论表明，MM 患者的治疗线推进与疾病进展相关，会导致医疗成本增加。虽然该研究存在一定局限性，如算法可能无法涵盖所有情况、数据缺乏详细临床信息等，但仍为 MM 的临床治疗提供了重要的真实世界证据。这一研究强调了在 MM 治疗中，需要探索更好的治疗方案，以提高患者生存率，同时合理管理医疗资源，减轻经济负担。它为临床医生制定治疗决策、卫生政策制定者规划医疗资源分配提供了有力依据，对推动 MM 的临床治疗和卫生保健发展具有重要意义。
