Crinecerfont（CRENESSITY?）：开启经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）治疗新征程 ——CRF1受体拮抗剂的突破与意义

为解决经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者需用超生理剂量糖皮质激素控制病情的问题，Neurocrine Biosciences 的研究人员开展了对 Crinecerfont（CRENESSITY?）的研究。结果显示，它作为 CRF1受体拮抗剂可降低 ACTH 等水平，减少糖皮质激素用量，有助于控制成人和≥4 岁患儿雄激素水平。

　　Crinecerfont（CRENESSITY?）是由 Neurocrine Biosciences 研发的促肾上腺皮质激素释放因子 1 型（CRF₁）受体拮抗剂，用于治疗成人和儿童经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。在经典 CAH 患者体内，促肾上腺皮质激素（ACTH）、雄烯二酮和 17 - 羟孕酮的循环水平升高，以往需要超生理剂量的糖皮质激素来控制。作为 CRF₁受体拮抗剂，Crinecerfont 通过减少全身 ACTH 分泌，进而降低类固醇前体和肾上腺雄激素的升高水平，从而减少控制患者雄激素水平所需的糖皮质激素剂量。本文总结了 Crinecerfont 在研发过程中的重要节点，其首次获批作为糖皮质激素替代治疗的辅助药物，用于控制成人和 4 岁及以上儿童经典 CAH 患者的雄激素水平。