综述：儿童和青少年EQ-5D工具测量特性的系统评价

这篇系统评价采用COSMIN方法学，全面评估了EQ-5D系列工具（包括EQ-5D-3L、EQ-5D-5L及其青少年版本EQ-5D-Y-3L和EQ-5D-Y-5L）在儿童和青少年健康相关生命质量（HRQoL）测量中的心理测量特性，揭示了内容效度的中等证据强度，但其他测量属性（如信度、结构效度）因方法学局限性普遍存在证据质量不足的问题。

　　

引言

近年来，儿童和青少年健康相关生命质量（HRQoL）测量工具的研发备受关注。作为经济评估中质量调整生命年（QALYs）计算的核心工具，EQ-5D系列因其国际通用性被广泛应用于青少年群体。然而，成人版本（EQ-5D-3L/EQ-5D-5L）与青少年特制版本（EQ-5D-Y-3L/EQ-5D-Y-5L）在该人群中的心理测量性能差异尚不明确。本研究首次采用COSMIN（健康测量工具选择共识标准）框架，对65项研究进行系统评价，填补了方法学严谨性评估的空白。

方法学创新

研究团队遵循COSMIN指南，通过MEDLINE等6大数据库检索截至2024年5月的文献，纳入标准涵盖8-19岁人群的自我报告和代理报告数据。创新性地整合了描述性系统、视觉模拟量表（EQ VAS）和效用值三种解读方式，并引入改良GRADE（推荐分级的评估、制定与评价）体系评估证据确定性。风险偏倚评估显示，73%的研究存在"可疑"或"不足"的方法学质量，凸显领域内研究规范亟待提升。

核心发现

内容效度
EQ-5D-Y-3L和EQ-5D-Y-5L在"可理解性"和"全面性"上展现出中等证据强度（ICC 0.82-0.83），但前者"相关性"证据存在矛盾（非常低确定性）。值得注意的是，语言适应性调整显著影响结果，如西班牙语版本在普通青少年中表现出更优的信度。

测量属性差异

• 信度：自我报告版EQ-5D-Y-3L的EQ VAS表现最佳（ICC 0.82-0.83），而代理报告版普遍不足（ICC 0.57-0.66）。
• 结构效度：与KIDSCREEN-27相比，EQ-5D-Y-3L满足80%预设假设，但在注意力缺陷多动障碍（ADHD）和肛门闭锁患儿中与专用量表（如ADHD-RS-IV）一致性较差。
• 响应度：术后效用值变化敏感度呈现国家差异，中国青少年脊柱侧凸患者数据支持其临床响应性（证据确定性中等）。

版本比较
五级版本（EQ-5D-Y-5L）虽降低天花板效应（20% vs 3L版本的35%），但测量误差问题更突出。成人版本直接应用于青少年群体时，所有测量属性的证据确定性均不超过"低"等级。

临床与实践意义

研究建议优先选用EQ-5D-Y-3L测量8-15岁人群HRQoL，尤其在普通人群和慢性病管理中。但需警惕代理报告（如父母评估）可能引入的偏差，这在神经发育障碍患儿中尤为明显。经济评估中，仅29%研究正确使用国家特异性价值集，错误采用成人效用值换算会导致QALYs计算偏差达12-18%。

未来方向

领域内亟需解决三大挑战：

1. 开发针对泛用偏好测量工具的专用评估清单
2. 扩大非洲和南美洲等低代表性地区的验证研究
3. 探索EQ-TIPS等新工具的跨文化适应性

该研究为国际卫生技术评估（HTA）机构提供了工具选择的循证依据，同时揭示了当前青少年PROs（患者报告结局）研究中的关键方法学缺陷。随着EQ-5D-Y-5L正式版的发布，头对头比较研究将成为下一阶段重点。