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为探究伊沙妥昔单抗（isatuximab）治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的疗效与安全性，研究人员开展相关临床试验的汇总分析。结果显示其单药治疗有效，安全性可接受，为 RRMM 治疗提供新依据，有助于优化治疗方案。
在血液肿瘤的世界里，多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）宛如一颗 “顽固的毒瘤”，严重威胁着人们的健康。它是第二常见的血液系统恶性肿瘤，发病的中位年龄约为 65 岁，大多患者确诊时已处于疾病中晚期 。尽管免疫调节剂（IMiDs）和蛋白酶体抑制剂（PIs）等药物的出现，让患者的生存期有所延长，但目前多发性骨髓瘤仍无法被彻底治愈。在这样的困境下，探寻更有效的治疗方案迫在眉睫。
为此，来自多个国家研究机构的研究人员展开了一项重要研究，相关成果发表在《Annals of Hematology》杂志上。他们聚焦于伊沙妥昔单抗（isatuximab），这是一种免疫球蛋白 G1（IgG1）单克隆抗体，其靶点为 CD38。此前，伊沙妥昔单抗已获批与多种药物联合治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM） ，但对于其单药治疗的效果，仍有待深入探究。
研究人员采用了汇总分析的方法，对相关临床试验数据进行整合。这些数据来自参与赛诺菲（Sanofi）赞助的临床试验的患者，涵盖了伊沙妥昔单抗单药治疗以及与地塞米松联合治疗的情况。在选择临床试验时，设定了严格的标准，只有符合特定条件的试验数据才会被纳入分析，以确保研究结果的可靠性和准确性。
研究结果如下：
- 疗效方面：在纳入疗效分析的 167 例接受伊沙妥昔单抗 20mg/kg 单药治疗的患者中，整体缓解率（ORR）达到 26.3%，意味着超过四分之一的患者病情得到了不同程度的缓解。患者达到缓解的中位时间仅为 1.0 个月，这表明伊沙妥昔单抗单药治疗起效迅速；而且缓解持续的中位时间长达 10.3 个月，体现出其疗效的持久性。患者的无进展生存期（PFS）中位数为 5.6 个月，总生存期（OS）中位数为 20.2 个月。进一步的亚组分析发现，年龄≥75 岁的患者比年龄＜65 岁的患者具有更高的 ORR，且 PFS 和 OS 更长；国际分期系统（ISS）分期为 I 期、东部肿瘤协作组体能状态（ECOG PS）评分为 0 或 1、细胞遗传学风险标准的患者，相比分期为 III 期、ECOG PS 评分为 2、高细胞遗传学风险的患者，ORR 更高，PFS 和 OS 也更长。同时，估算肾小球滤过率（eGFR）≥60mL/min/1.73m2 的患者，OS 比 eGFR＜60mL/min/1.73m2 的患者更长。
- 安全性方面：共有 477 例接受伊沙妥昔单抗治疗的患者纳入安全性分析。结果显示，伊沙妥昔单抗无论是单药治疗还是与地塞米松联合治疗，安全性均可接受，且各剂量组的安全性特征一致。治疗中出现的不良事件（TEAEs）在各剂量组的发生率相似，任何级别的 TEAEs 发生率为 95.0%，≥3 级的 TEAEs 发生率为 54.5%。最常见的 TEAEs 是输液反应，发生率为 45.7%，大多为 1 或 2 级，且多发生在首次输液时。感染也是常见的 TEAEs，上呼吸道感染和肺炎的发生率分别为 18.0% 和 9.6% ，不过仅有 2 例（0.4%）患者出现低丙种球蛋白血症，1 例（0.4%）患者发生巨细胞病毒感染。
综合来看，该研究表明伊沙妥昔单抗单药治疗 RRMM 具有一定疗效，且安全性可接受。这一研究成果意义重大，为 RRMM 患者，尤其是那些经过多线治疗、对 PI 和 IMiD 耐药的患者，提供了新的治疗选择。同时，也为临床医生制定治疗方案提供了重要的参考依据，有助于推动多发性骨髓瘤治疗领域的发展。不过，研究也存在一些局限性，如部分试验样本量较小、缺乏对照组等，未来还需要更多研究来进一步验证和拓展这些发现。
