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在异基因造血细胞移植（HCT）中，移植后环磷酰胺（PT-CY）使用存在局限。研究人员开展用苯达莫司汀（BEN）部分替代 PT-CY 预防移植物抗宿主病（GVHD）的研究。结果显示二者在安全性、疗效等方面相当，BEN 组造血恢复更快、BK 病毒血症更低，该研究为 HCT 治疗提供新思路。
在 T 细胞充足的单倍体相合造血细胞移植（HCT）中，移植后环磷酰胺（PT-CY）的使用显著改善了患者的治疗结果。然而，在使用环磷酰胺（CY）时，需要大量补液并联合美司钠（MESNA），这给存在心脏或肾脏问题的患者带来了挑战。而且，若患者之前接触过肝毒性药物，使用 PT-CY 还会增加肝静脉闭塞病（VOD）的风险。Katsanis 等人在一项针对血液系统恶性肿瘤患者进行造血细胞移植（HCT）的 Ia 期试验中发现，用移植后苯达莫司汀（PT-BEN）部分替代 PT-CY，与传统 PT-CY 的治疗效果相当。
从 2019 年 2 月至 2024 年 5 月，研究人员进行了一项前瞻性和回顾性结合的研究，涉及 54 名患有非恶性血液系统疾病和血液系统恶性肿瘤的儿科和成年患者，这些患者接受了清髓性预处理（MAC）或减低剂量预处理（RIC）的造血细胞移植（HCT），其中单倍体相合移植（haplo）39 人、同胞全相合移植（MSD）14 人、非血缘全相合移植（MUD）1 人 。在预防移植物抗宿主病（GVHD）方面，前瞻性组（n = 21）采用 PT-CY/BEN 方案（移植后第 3 天使用 PT-CY 50 mg/kg；移植后第 4 天使用 PT-BEN 90 mg/m2），前瞻性和回顾性结合组（前瞻性 12 人；回顾性 21 人）采用 PT-CY/CY 方案（移植后第 3 天和第 4 天各使用 50 mg/kg）作为对照。两组均同时使用钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）和霉酚酸酯（MMF）进行免疫抑制。
研究发现，PT-CY/BEN 方案在安全性、疗效和预防 GVHD 方面与 PT-CY/CY 方案相当。在 PT-CY/BEN 组中，中性粒细胞（P=0.008）和血小板（P=0.0057）的植入时间更早，BK 病毒血症显著降低。两组的细菌感染发生率、移植相关死亡率（TRM）、无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）相近。
