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本文聚焦癌症免疫治疗中的资源分配问题,探讨肿瘤特殊论(onco - exceptionalism)。分析支持与反对提高支付意愿(WTP)阈值的观点,探讨该理论合理性,提出应从疾病转向关注健康及其决定因素,倡导平衡资源分配。
引言
医疗资源分配,尤其是癌症治疗领域的资源分配,给政策制定者和医疗服务提供者带来了巨大挑战。当前,新型癌症治疗成本不断攀升,在有限的医疗资金下,成本效益分析(CEA)成为常用决策工具,它通过评估质量调整生命年(QALY)和增量成本效益比,结合社会支付意愿(WTP)来判断干预措施的合理性。然而,CEA 常忽略资源分配的公平性,可能导致健康不平等,例如某些种族和低收入群体在治疗选择上受限。
肿瘤特殊论(onco - exceptionalism)指将癌症与其他疾病区别对待,在癌症研究资金投入、新药审批、药物定价和报销政策等方面都有体现。比如癌症研究资金投入高,新药审批有特殊途径,部分报销政策对癌症药物有更高的成本 - QALY 阈值。但这引发了对政策公平性和效率的质疑,本文将探讨其合理性,分析支持与反对的观点。
支持与反对提高阈值的论据
疾病严重程度
从伦理角度看,严重疾病应优先获得资源,这一观点得到不同伦理立场的支持,公众也倾向于优先治疗严重疾病。但对疾病严重程度的定义存在争议,在医疗资源分配中,仅关注严重程度会带来问题。例如,癌症治疗中部分药物价格高昂但临床获益有限,却优先获得资金支持,而一些对不太严重疾病有效的低成本治疗方案可能被忽视。同时,过度关注严重疾病治疗会忽略预防保健,而预防保健对个人和社会都有益,可减少疾病负担和治疗成本。
高成本
有人认为癌症研发更具创新性,应优先投入资源,但这一观点受到质疑。一方面,其他领域如自身免疫和炎症研究也在快速发展,过度侧重癌症会阻碍这些领域进步。另一方面,癌症治疗成本常与临床获益不匹配,美国癌症药物价格过高,且与临床疗效无明显相关性。此外,癌症药物监管审批过程可能不够严格,精准肿瘤学的实际效益也有待验证。
不过,癌症是全球主要死因,经济负担沉重,创新疗法已改善患者预后,提高了生存率和生活质量。癌症研发还推动了医学创新,惠及其他领域,并且全球癌症发病率呈上升趋势,尤其在低收入和中等收入国家,因此优先发展癌症研究也有其合理性。
肿瘤特殊论能否成立?
肿瘤特殊论的核心是精准肿瘤学,它根据个体基因和 / 或表观遗传特征定制治疗方案,在部分癌症治疗中取得进展,但也存在局限性。例如嵌合抗原受体(CAR)T 细胞疗法在血液癌症治疗中效果显著,但成本极高,且对许多患者生存获益有限,并非适用于所有癌症患者。
此外,许多先进癌症治疗方案成本效益低,肿瘤特殊论可能加剧医疗资源分配不均。同时,追求延长生命的高成本、高风险治疗可能给患者带来身心痛苦,忽视患者整体生活质量,在医疗资源紧张的情况下,这种资源分配方式的伦理合理性值得商榷。
从疾病到健康及其决定因素 —— 更广泛的伦理审议框架
从替代医疗框架审视肿瘤特殊论,会发现其存在伦理问题。Lennart Nordenfelt 的健康理论强调健康不仅是无疾病,还包括在社会中有效发挥功能和过上有意义的生活,而肿瘤特殊论过于关注癌症治疗,可能与这一健康观念不符。Amartya Sen 和 Martha Nussbaum 提出的能力方法认为健康是一种核心能力,倡导医疗系统注重预防、公平和健康的社会决定因素,资源应更多用于促进人群健康、减少健康差距和解决疾病根源。Venkatapuram 对生物医学模式的批判也指出,健康受社会和环境因素影响,仅关注癌症治疗会忽略这些因素。
讨论
肿瘤特殊论有一定合理性,癌症对全球健康系统造成重大负担,优先发展癌症治疗体现了社会对肿瘤治疗的重视。但癌症具有异质性,统一优先发展肿瘤学无法满足不同癌症患者的需求,且效率和公平性原则也难以完全支持这一理论。
精准医学虽有潜力提高治疗效果、降低医疗成本,但面临经济可持续性问题,患者分层可能导致药物价格上涨。将精准医学融入更广泛的 4P 医学(预测性、预防性、参与性和个性化医疗)框架,注重预防和健康促进,可降低疾病负担,使资源分配更可持续,但这需要重新思考医疗系统,调整资金投入重点。
癌症治疗成本上升促使医疗政策向预防、健康和公平方向转变。预防保健,如戒烟、早期癌症筛查和改善生活方式,可降低疾病负担和成本。为应对挑战,可设计灵活的决策机制,根据干预措施的性质、严重性和背景进行细致评估。
结论
精准医学在肿瘤治疗中有潜在益处,但不能因此无节制地分配资源。医疗资源分配应更平衡,兼顾治疗、预防、健康的社会决定因素和公平获取医疗服务。这样的分配方式有助于构建更符合伦理的医疗框架,促进整体健康,支持人们过上健康、充实的生活。