综述:慢性髓系白血病慢性期一线治疗的个体化

【字体: 时间:2025年04月22日 来源:Blood 21.1

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  这篇综述聚焦慢性髓系白血病(CML)慢性期一线治疗。目前有 5 种有效的 BCR::ABL1 酪氨酸激酶抑制剂,患者长期预后良好但需终身治疗。选择一线治疗时,要综合考量疗效、耐受性、生活质量、毒性及成本等多方面因素。

  

慢性髓系白血病(CML)治疗现状


慢性髓系白血病(CML)一直是有效初始及下一代靶向治疗药物研发的典范。如今,有 5 种有效的、耐受性普遍良好的 BCR::ABL1 酪氨酸激酶抑制剂可用于新诊断的慢性期 CML 的治疗,这为患者和医生提供了更多选择。

新诊断的慢性期 CML 患者长期预后十分乐观,预期生存率与年龄匹配的健康人群相近。然而,大多数患者需要终身接受治疗。

一线治疗选择的考量因素


在选择一线治疗方案时,不能仅仅关注治疗效果。治疗效果的持久性也很关键,这关系到患者在长期治疗过程中病情的稳定程度。

药物的耐受性同样不容忽视。耐受性良好的药物,患者在服用过程中出现的不良反应相对较少,身体更容易承受,有利于提高患者的依从性,保证治疗的顺利进行。

提高患者的生活质量也是重要的考量因素之一。一些治疗方案可能会对患者的日常生活产生较大影响,例如导致疲劳、恶心等不适症状,从而降低生活质量。因此,在选择治疗方案时,应尽量选择对生活质量影响较小的方案。

避免严重且不可逆的毒性反应至关重要。严重的毒性反应不仅会给患者带来身体上的痛苦,还可能影响后续的治疗,甚至危及生命。

治疗的便捷性也逐渐受到重视。简单、便捷的治疗方式,如口服药物,相较于复杂的注射等治疗方式,更便于患者操作,有利于提高患者的治疗依从性。

此外,治疗成本对患者和社会来说都是重要的考虑因素。昂贵的治疗费用可能会给患者家庭带来沉重的经济负担,也会对社会医疗资源造成一定压力。所以,在保证治疗效果的前提下,应尽量选择成本效益较高的治疗方案。

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